Vi riportiamo di seguito una serie di Comunicati Stampa e Notizie pubblicati sul nostro sito tra giugno e luglio che riportano gli aggiornamenti riguardo ad alcuni studi clinici che sono stati presentati alla Conferenza statunitense PPMD.
Terapia genica per la DMD
- Semaforo verde per il riavvio del trial di terapia genica di Solid Biosciences
- Sarepta annuncia i risultati preliminari dello studio clinico e le nuove collaborazioni strategiche
Ci teniamo a sottolineare che, successivamente alla diffusione a fine giugno del comunicato stampa che ha annunciato i primi risultati positivi dello studio clinico di terapia genica di fase 1/2a condotto al Nationwide Children’s Hospital, e alla presentazione degli stessi risultati alla Conferenza PPMD, è stato annunciato qualche giorno fa da Sarepta una momentanea sospensione del trial. La sospensione è dovuta ad un lotto di produzione di terapia genica che è risultato al di fuori dei criteri di specifica, le analisi indicano però che ciò non comporta rischi per la sicurezza. Potete leggere la Notizia qui
Exon Skipping
Terapie antiinfiammatorie
– Catabasis annuncia l’avvio del nuovo trial di Fase 3 con edasalonexent “POLARIS DMD”
– Procede il trial HOPE-2 con le terapia cellulare di Capricor Therapeutics
– Summit annuncia l’interruzione dello sviluppo clinico di ezutromid nella Duchenne