Sarepta Therapeutics ha annunciato, mediante un Comunicato Stampa, che la FDA ha notificato una sospensione clinica per la fase 1/2a del trial di terapia genica con microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne. La sospensione è dovuta ad un lotto di terapia genica che è risultato al di fuori dei criteri di specifica di produzione, le cui analisi però non indicano rischi per la sicurezza. È già stato sviluppato un piano di azione da sottomettere al FDA per risolvere al più presto la sospensione, e Sarepta non prevede che vi saranno ritardi sulla programmazione di sviluppo clinico della terapia sperimentale.
Sarepta Therapeutics annuncia che la fase 1/2a del trial di terapia genica con microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è stata sospesa a causa di un lotto di produzione fuori specifica; non sono stati osservati rischi per la sicurezza
– Il lotto è risultato al di fuori dei criteri di specifica di produzione a causa della presenza di tracce di frammenti di DNA corrispondenti a materiale plasmidico grezzo per uso di ricerca proveniente da produttori terzi
– Il frammento è stato completamente caratterizzato; test preliminari e analisi non indicano rischi per la sicurezza
– Sarà soggetta alla revisione della FDA per un piano d’azione correttivo, che includerà l’uso di plasmidi GMP (Good Manufacturing Practice) per tutti i futuri lotti di produzione
– La tempistica che prevede l’avvio di somministrazione nei pazienti in un trial registrativo entro la fine del 2018 è confermata
– Sarepta ha tenuto una Teleconferenza mercoledì 25 luglio 2018 alle ore 17:00
CAMBRIDGE, Mass., 25 Luglio 2018 (GLOBE NEWSWIRE) – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), una biofarmaceutica in fase di sviluppo commerciale focalizzata sulla scoperta e sullo sviluppo di terapie genetiche di precisione per il trattamento di patologie neuromuscolari rare, ha avuto una notifica dall’Istituto di Ricerca del Nationwide Children’s Hospital (Istituto di Ricerca) che ha ricevuto una lettera dalla Food and Drug Administration (FDA) il 24 luglio 2018. La lettera dichiara che la fase 1/2a del trial di terapia genica con microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è in sospensione clinica (“clinical Hold”) a causa della presenza di tracce di frammenti di DNA plasmidico per uso di ricerca proveniente da produttori terzi. Analisi preliminari in vivo, eseguite dall’Istituto di Ricerca, indicano che le tracce del frammento non causano l’espressione di proteina e vengono rapidamente eliminate.
L’istituto di Ricerca, che lavora con Sarepta, ha sviluppato il proprio piano d’azione che comporta l’immediata sottomissione alla revisione da parte della FDA di programmi che includeranno l’uso di plasmidi GMP (GMP sta per Good Manufacturing Practices, ovvero le Norme di Buona Fabbricazione). Soggetta all’accettazione del piano d’azione da parte della FDA, Sarepta non prevede alcun ritardo sulla somministrazione dei pazienti che è programmata entro la fine del 2018.
“La sicurezza dei pazienti è la massima priorità per Sarepta, come sappiamo essere per il Nationwide Children’s Research Institute – ha dichiarato Doug Ingram, presidente e CEO di Sarepta – La nostra intenzione è di rispondere rapidamente alla lettera di sospensione della FDA, con l’impegno di usare soltanto plasmidi GMP. Indipendentemente, chiediamo inoltre un incontro con l’Agenzia per discutere il programma sulla microdistrofina con l’obiettivo di iniziare un trial registrativo entro la fine del 2018.”
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project Onlus
Potete scaricare di seguito la “Lettera alla Comunità Duchenne” di Douglas S. Ingram, Presidente e CEO di Sarepta Therapeutics riguardo alla sospensione del trial.
Per leggere il Comunicato Stampa diffuso lo scorso giugno che annuncia i primi risultati dello studio clinico di terapia genica di fase 1/2a, condotto al Nationwide Children’s Hospital potete andare al seguente link.
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico di terapia genica in corso al Nationwide Children’s Hospital potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.