Partito il nuovo studio clinico di fase 2 con CAP-1002, la terapia sperimentale sviluppata da Capricor. Lo studio si svolgerà negli Stati Uniti e valuterà l’impatto di quattro somministrazioni in un anno di CAP-1002 sulla funzionalità del muscolo scheletrico e cardiaco di 84 ragazzi DMD in una fase avanzata della patologia.
Capricor annuncia l’inizio dello studio clinico HOPE-2 con CAP-1002 per la distrofia muscolare di Duchenne
LOS ANGELES, 30 aprile, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) — Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) ha annunciato oggi di aver iniziato lo studio clinico HOPE-2 presso l’UC Davis Medical Center. Il trial valuterà la sicurezza e l’efficacia della nuova terapia cellulare di Capricor, CAP-1002, nei ragazzi e giovani con distrofia muscolare di Duchenne, una patologia genetica devastante e fatale con opzioni di trattamento limitate e senza cura.
Saranno inclusi fino a 84 ragazzi e giovani con distrofia muscolare di Duchenne nello studio HOPE-2, un trial di fase 2 randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo che valuterà CAP-1002 nei partecipanti in una fase avanzata della distrofia muscolare di Duchenne. Il centro clinico a Sacramento è il primo sito nella nazione ad iniziare l’arruolamento e il trattamento dei partecipanti. Si prevede che parteciperanno allo studio circa 12-15 centri per lo studio.
“Siamo molto lieti di iniziare questo importante studio clinico con CAP-1002,” ha detto Craig McDonald, M.D., principale sperimentatore nazionale per lo studio clinico HOPE-2 e professore alla UC Davis e direttore del suo dipartimento di medicina fisica e riabilitazione. “Lo studio HOPE-2 studierà se CAP-1002 può mantenere o migliorare la funzione muscolare scheletrica e cardiaca. Poiché molti dei partecipanti sono non deambulanti, lo studio si concentrerà principalmente sull’impatto sulla mobilità delle braccia.”
Linda Marbán, Ph.D., presidente e chief executive officer di Capricor, ha detto che CAP-1002 è una tra le poche iniziative cliniche a focalizzarsi sull’aiuto a ragazzi e giovani la cui capacità di camminare è stata seriamente compromessa a causa della perdita della funzionalità muscolare che si verifica con la progressione della distrofia muscolare di Duchenne.
“Siamo emozionati di iniziare l’arruolamento dei partecipanti in HOPE-2 poiché abbiamo visto il potenziale per dei miglioramenti nella funzione muscolare sia negli studi pre-clinici che nel nostro precedente studio clinico HOPE-Duchenne,” ha detto. “Abbiamo anche ricevuto le designazioni RMAT e di patologia orfana dalla statunitense Food and Drug Administration (FDA). Queste designazioni ci consentiranno di lavorare a stretto contatto con la FDA nel definire il percorso di approvazione regolatorio per CAP-1002 e ricevere una revisione accelerata dalla FDA. Speriamo che HOPE-2 possa potenzialmente essere un trial di registrazione.”
La Dott. Marbán ha detto che CAP-1002 potrebbe essere uno strumento importante tra quelli per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
“Mentre la terapia genica e altri tipi di terapie hanno il potenziale per ripristinare l’espressione della distrofina e sostenere la funzione muscolare, ci sarà ancora una infiammazione e una fibrosi significativa che possono controbilanciare l’effetto rigenerativo,” ha detto . “ CAP-1002 potrebbe lavorare in sinergia con le emergenti terapie di modifica del decorso della patologia per controllare quelli aspetti patologici aggiuntivi della distrofia muscolare di Duchenne poiché il principale meccanismo d’azione di CAP-1002 è immunomodulatorio, il che significa che può aiutare a bilanciare l’infiammazione in questa patologia infiammatoria cronica.”
Il precedente studio clinico di Capricor, lo studio HOPE-Duchenne, ha valutato la sicurezza ed efficacia di una singola somministrazione di CAP-1002 in ragazzi e giovani con patologia cardiaca correlata alla distrofia muscolare di Duchenne. E’ stato mostrato che CAP-1002 è generalmente sicuro, ben tollerato e ha dimostrato segnali significativi e duraturi di miglioramento della funzione muscolare scheletrica e cardiaca.
I partecipanti allo studio HOPE-2 saranno assegnati casualmente per ricevere il placebo o CAP-1002 somministrati per via endovenosa ogni tre mesi per un totale di quattro somministrazioni. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di un anno dopo la randomizzazione. Un’estensione in aperto è prevista se le evidenze dello studio suggeriscono un profilo rischio/beneficio appropriato per CAP-1002. Per maggiori informazioni potete consultare il sito www.HOPE2Trial.com.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus