CAMBRIDGE, Mass., 14 marzo 2018 (GLOBE NEWSWIRE) — Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) ha annunciato oggi di aver ricevuto una notifica dall’agenzia statunitense Food and Drug Administration (FDA) che indica che IGNITE DMD, lo studio clinico di fase 1/2 per il trasferimento del gene della microdistrofina SGT-001 nella distrofia muscolare di Duchenne, è stato messo in sospensione ,“Clinical Hold”.
IGNITE DMD è progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia di SGT-001 in bambini e adolescenti, deambulanti e non con la DMD. Il primo paziente ad essere stato trattato nello studio è un adolescente non deambulante che ha ricevuto 5E13 vg/kg di SGT-001 il 14 febbraio 2018. Diversi giorni dopo la somministrazione, il paziente è stato ricoverato a causa dei risultati di laboratorio che mostravano una diminuzione delle piastrine seguita da una riduzione dei globuli rossi e evidenze di un’attivazione del complemento. Il paziente non ha mostrato segni o sintomi di coagulopatia (disturbo emorragico) né un cambiamento rilevante nei test della funzione epatica rispetto al basale. Il paziente ha risposto bene al trattamento medico e, attualmente, non presenta alcun sintomo. Tutti i parametri di laboratorio sono migliorati, o tornati alla normalità, e il paziente sta continuando le valutazioni ambulatoriali da protocollo.
Solid ha riportato l’evento alla FDA e, poichè era inaspettato, lo ha classificato come una “sospetta reazione avversa inattesa seria”, tecnicamente chiamata Suspected Unexpected Serious Adverse Reaction (SUSAR). La FDA ha informato la Company che la sospensione è dovuta all’evento. Solid ha sospeso l’arruolamento e il dosaggio nello studio IGNITE DMD, e sta aspettando la lettera di sospensione ufficiale da parte della FDA per capire i requisiti necessari per poter riprendere lo studio clinico. Solid lavorerà a stretto contatto con l’Agenzia per risolvere la sospensione.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus