I risultati dei ricercatori del Cedars-Sinai gettono le basi per testare CAP-1002 nei pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne
LOS ANGELES, 22 febbraio 2018 (GLOBE NEWSWIRE) — Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) ha annunciato oggi la pubblicazione online su Stem Cell Reports di un nuovo studio dei ricercatori del Smidt Heart Institute presso il Cedars-Sinai Medical Center che hanno scoperto che le cellule derivate da cardiosfere (CDCs) hanno migliorato la funzione muscolare cardiaca, le capacità di camminare e la sopravvivenza in un modello murino della distrofia muscolare di Duchenne. Le CDCs usate nello studio sono la versione per uso di ricerca di CAP-1002, il prodotto di terapia cellulare di Capricor.
Nello studio riportato oggi, i ricercatori del Cedars-Sinai hanno testato l’efficacia delle CDCs nel modello murino della distrofia muscolare di Duchenne, una patologia genetica progressiva e fatale. I ricercatori hanno mostrato per la prima volta che i miglioramenti scheletrici e cardiaci visti nello studio HOPE-Duchenne di Capricor potrebbero essere direttamente attribuiti al trattamento con le CDCs.
“La cosa più importante di questo studio è che i ricercatori chiariscono ulteriormente il meccanismo d’azione delle cellule e degli esosomi che esse rilasciano,” ha detto Linda Marbán, Ph.D., presidente di Capricor e chief executive officer.
Gli esosomi sono delle vescicole di dimensioni nano-metriche che vengono secrete dalle CDCs e che agiscono come messaggeri cellulari trasportando le istruzioni delle CDCs mirate a trattare l’infiammazione e la fibrosi. I risultati riportati oggi forniscono anche ulteriori evidenze del potenziale di CAP-1002 per stimolare la riparazione tissutale e la rigenerazione con una potente combinazione: ridurre prima l’infiammazione, che poi consente la formazione di nuovo muscolo sano, come è stato mostrato nel modello murino della distrofia muscolare di Duchenne.
“Capricor ha identificato prima l’importanza delle CDCs per trattare la distrofia muscolare di Duchenne diversi anni fa e siamo contenti di vedere questo ampio corpo di lavoro straordinario pubblicato così che anche altri possano essere consapevoli delle sue implicazioni come una potenziale strategia per trattare la distrofia muscolare di Duchenne” ha detto la Dr. Marban. “La pubblicazione di questo studio aiuta a spiegare perché siamo ottimisti che la nostra ricerca continuerà a mostrare che le cellule funzionano nelle persone in modo così solido come sembra che funzionino nei topi.”
Lo studio clinico HOPE-Duchenne ha mostrato che una singola somministrazione intracoronarica di CAP-1002 ha prodotto miglioramenti significativi e sostenuti nella funzione muscolare scheletrica e cardiaca nei ragazzi e giovani adulti nelle fasi avanzate della distrofia muscolare di Duchenne.
L’imminente sperimentazione clinica HOPE-2 valuterà la sicurezza e l’efficacia di quattro dosaggi intravenosi di cap-1002 somministrati ogni tre mesi nell’arco di un anno. Lo studio arruolerà approssimativamente 84 ragazzi e giovani adulti con una capacità di camminare seriamente compromessa dalla perdita della funzione muscolare che si verifica quando la distrofia muscolare di Duchenne progredisce.
“Non vediamo l’ora di iniziare HOPE-2 così da poter vedere in uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, se gli effetti osservati nei topi e nel primo studio nell’uomo sono confermati”, ha detto la Dr. Marbán.
Nel loro studio pubblicato, i ricercatori del Cedars-Sinai hanno riportato che loro “non hanno ambito a ripristinare la funzione muscolare scheletrica, ma solamente a compensare le conseguenze patofisiologiche dell’assenza della distrofina nel cuore. Riportiamo ora che le CDCs e gli esosomi da loro secreti migliorano potenzialmente non solo la struttura e funzione muscolare cardiaca ma anche quella scheletrica. E’ stato anche osservato un inatteso lieve ripristino dell’espressione della distrofina, ma questo non può spiegare tutti i benefici osservati.”
“CAP-1002 può potenzialmente essere molto importante nella serie di terapie che si stanno evolvendo per trattare la distrofia muscolare di Duchenne,” ha detto la Dr. Marban. “Mentre la terapia genica offre un enorme potenziale nel ripristinare l’espressione della distrofina e nel sostenere la funzione muscolare, ci sarà ancora un’infiammazione e una fibrosi significativa che possono compensare gli effetti riparatori. Noi crediamo che CAP-1002 possa funzionare in sinergia con le terapie emergenti che modificano la patologia per controllare quegli aspetti patologici della distrofia muscolare di Duchenne”.
I ricercatori hanno anche concluso che i loro risultati “motivano ulteriormente la valutazione delle CDCs nei pazienti Duchenne, mentre identifica gli esosomi come candidati terapeutici di nuova generazione”.
Le CDCs usate nello studio pubblicato su Stem Cell Reports sono state prodotte al Cedars-Sinai. Lo studio è stato finanziato in parte da un grant della Coalition Duchenne.
Per ulteriori informazioni riguardanti lo studio clinico HOPE-2 si prega di visitare:
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT03406780?term=hope&cond=Duchenne+Muscular+Dystrophy&rank=2
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus