Un nuovo studio guidato da Graziella Messina e pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Communications, propone una nuova strategia per combattere la distrofia muscolare di Duchenne.
di Francesca Ceradini
Non aumentare la rigenerazione muscolare per potenziare il muscolo “malato” ma, al contrario, rallentarla per salvaguardare il più possibile il tessuto muscolare ed evitare così la progressione della malattia. È questo il principio sul quale si basa l’innovativo studio condotto dal gruppo di ricerca guidato da Graziella Messina, dell’Università statale di Milano, che è stato pubblicato lo scorso 20 ottobre su Nature Communications.
Si tratta di un filone di ricerca molto interessante sul quale Parent Project Onlus ha già puntato l’attenzione da un po’ di tempo. Graziella Messina ha infatti illustrato i suoi studi alla Comunità Duchenne lo scorso febbraio in occasione della XV Conferenza Internazionale di Parent Project Onlus. Potete rivedere l’intervista fatta a Graziella Messina durante la Conferenza al seguente link.
“Per anni la comunità scientifica impegnata sul fronte della Duchenne ha lavorato per aumentare la rigenerazione del muscolo – spiega Graziella Messina – ma il muscolo distrofico è un tessuto strutturalmente fragile e forzarlo a rigenerare e a lavorare di più lo porta, paradossalmente, a una esacerbazione del fenotipo”. Ispirandosi quindi ad alcuni vecchi studi, rimasti a lungo dimenticati, che avevano già evidenziato come i muscoli a contrazione lenta sono quelli che vengono preservati di più nei pazienti con distrofia muscolare, nasce l’idea di Messina: non aumentare ma, al contrario, rallentare la rigenerazione muscolare. Un’idea premiata dall’ERC (European Research Council) con un milione e mezzo di euro per cinque anni, e dimostrata nello studio pubblicato su Nature Communications.
Per portare avanti il suo progetto Graziella Messina ha utilizzato Nfix (Nuclear Factor One): una proteina che agisce sulla regolazione della rigenerazione muscolare e sulla tipologia di contrazione muscolare. L’assenza di Nfix nel muscolo scheletrico rallenta la rigenerazione e converte tutte le fibre muscolari a fibre a contrazione lenta. Lavorando su topi modello per la distrofia muscolare il team italiano ha dimostrato che senza Nfix il muscolo distrofico è preservato dai diversi segni della patologia, con un miglioramento dei parametri morfologici, una riduzione della fibrosi e dell’infiammazione, fino al recupero della funzionalità muscolare.
È importante sottolineare che si tratta di uno studio ancora nella fase “ricerca di base”, ma i risultati pubblicati sono molto promettenti e potrebbero aprire la strada per una nuova strategia farmacologica per rallentare il processo degenerativo della distrofia muscolare di Duchenne
Il Comunicato Stampa dell’Università di Milano è disponibile al seguente link