Riceviamo e condividiamo una lettera di Santhera indirizzata a tutti i membri europei di UPPMD che ci aggiorna sulla richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per Raxone nella Distrofia Muscolare di Duchenne.
Cari membri di UPPMD,
vi scrivo oggi per fornirvi un aggiornamento sulla nostra richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per Raxone® per i pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Il 15 settembre la Commissione per i Prodotto Medicinali per uso Umano (CHMP) dell’EMA ha emesso un parere negativo ed espresso incertezze circa il fatto che lo studio di fase 3 DELOS abbia fornito evidenze di efficacia sufficienti per consentire un’approvazione di Raxone in questa indicazione in questo momento. Va notato che questo parere si è basato su un voto di maggioranza del CHMP; ci sono stati anche voti favorevoli a concedere un’autorizzazione alla commercializzazione.
Pur essendo insieme ai mie colleghi delusi da questo parere, capisco che questo è ancora più difficile per i pazienti e le loro famiglie. Vorrei rassicurarvi che restiamo pienamente impegnati nel fornire questo trattamento così necessario ai pazienti. Come primo step abbiamo presentato una richiesta per un riesame. Con questo ci stiamo appellando al parere negativo rilasciato dal CHMP. Nelle nostre argomentazioni per il CHMP ci focalizzeremo sull’esistenza di un elevato bisogno medico non soddisfatto così come sul fatto che lo studio DELOS ha raggiunto il suo obiettivo primario e ha mostrato un’efficacia statisticamente significativa e in base alla nostra visione, clinicamente rilevante in questa popolazione di pazienti com’è stato ampiamente pubblicato. Siamo convinti che i pazienti DMD che non ricevono corticosteroidi e con un declino della funzionalità respiratoria, meritano di avere a disposizione quest’opzione di trattamento.
Come sapete, Santhera si è impegnata nello sviluppo di Raxone per il trattamento del declino della funzionalità respiratoria nei pazienti con DMD da più di 10 anni. Durante questo tempo abbiamo condotto lo studio di fase 3 DELOS, il primo e solo studio clinico randomizzato controllato con placebo di successo in pazienti non deambulanti. Abbiamo collaborato con esperti riconosciuti a livello internazionale per capire meglio la storia naturale del declino della funzionalità respiratoria e ci siamo impegnati con molti gruppi di pazienti in tutto il mondo per comprendere le esigenze e le preoccupazioni dei pazienti. Lo scopo è sempre stato quello di fornire un medicinale che possa offrire un beneficio ai pazienti che hanno opzioni di trattamento insufficienti.
Con l’obiettivo di aiutare i pazienti e le loro famiglie a rispondere ad alcune domande che potrebbero essere sorte nella situazione attuale, allego un documento di Domande&Risposte che dovrebbe fornire ulteriori informazioni di base e risposte inerenti questo evento recente. Per favore condividi questa informazione come ritieni appropriato.
Sono impazienti di incontrarvi in un qualche momento nel prossimo futuro. Allo stesso tempo, per favore non esitate a contattare i membri del nostro gruppo per ulteriori chiarimenti o per condividere i tuoi commenti.
Sinceramente
Thomas Meier, PhD
CEO
Risposte alle domande più frequenti
1. Qual è stato il processo regolartorio per l’approvazione di Raxone nella DMD?
Santhera ha sottomesso la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per Raxone nella DMD come un’estensione della sua pre-esistente autorizzazione alla commercializzazione per la Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON). La nuova indicazione nei pazienti con DMD sarebbe stata aggiunta all’indicazione esistente per i pazienti con la LHON.
2. Perché il Comitato per i Prodotti Medicinali per uso Umano (CHMP) dell’EMA ha emesso un’opinione negativa?
Il CHMP ha espresso dei dubbi relativamente a se il trial di fase3 DELOS, abbia fornito evidenze sull’efficacia sufficienti per consentire una variazione di Tipo 2 dell’autorizzazione alla commercializzazione per Raxone pre-esistente di Santhera
3. Ci sono state problematiche inerenti la sicurezza?
Raxone è attualmente approvato in Europa per un’altra indicazione (LHON) e il suo profilo di sulla sicurezza è ben noto e rimane invariato.
4. Cos’è il processo di appello con il CHMP?
E’ un processo regolatorio dove il CHMP riesamina il dossier di richiesta. Questo processo di riesame ci consentirà di riposizionare le nostre argomentazioni e interagire ulteriormente con i regolatori con l’obiettivo di rendere questo medicinale disponibile ai pazienti eleggibili il prima possibile.
5. Quali sono le tempistiche per questa procedura di riesame?
Prevediamo un risultato finale nel primo trimestre del 2018
6. Come influeisce questa decisione lo studio SIDEROS in corso?
Poiché il profilo di sicurezza di Raxone resta immutato, tutti gli studi clinici dovrebbero proseguire come pianificato. Il CHMP ha emesso una dichiarazione simile nella loro comunicazione. L’obiettivo dello studio SIDEROS è di stabilire l’efficacia di Raxone sulla funzionalità respiratoria nei pazienti DMD che assumono glucocorticoidi.
7. Come influisce questa decisione sui programmi locali di accesso precoce?
Tutti i programmi di accesso precoce in corso, in particolar modo quello EAMS nel Regno Unito, procederanno come pianificato.
Non ci sono cambiati sulla posizione regolatoria dell’MHRA sullo status dell’EAMS.
8. Come si preparerà Santhera per la procedura di appello ?
Lavoreremo con clinici esperti e rappresentanti di organizzazioni di pazienti per preparare i nostri argomenti per questa procedura di appello.
9. Cosa accadrà se l’appello non avrà successo?
Se anche l’appello dovesse risultare in un’opinione negativa, allora la decisione del CHMP sarebbe finale. Questo chiude la procedura. In questo caso può essere sottomessa una nuova richiesta con ulteriori dati per la revisione del CHMP come una nuova richiesta di autorizzazione alla commercializzazione. Tali dati potrebbero venire dallo studio SIDEROS o possibilmente da altre fonti (ad esempio raccolte di dati retrospettivi).
10. Posso avere accesso a Raxone nel mio paese fino a quando non viene concessa l’autorizzazione alla commercializzazione?
Oggi Raxone è approvato solo per il trattamento della LHON. I pazienti con DMD possono avere accesso a medicinali non approvati attraverso l’uso compassionevole, gli studi clinici o altri programmi di accesso precoce specifici dipendentemente dai regolamenti locali.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus