Abbiamo Tempo!
Siamo lieti di annunciare che la Commissione Europea ha rinviato il parere negativo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali sul farmaco Translarna™ (ataluren).
L’azienda PTC Therapeutics ha annunciato oggi la notizia, aggiungendo che la Commissione Europea ha chiesto al CHMP di includere, nel processo di nuova valutazione che seguirà, anche tutti i dati raccolti nei Registri Pazienti e i dati di vita reale.
Inoltre, l’EMA ha informato PTC che è stata presa la decisione di considerare non valide la riunione del gruppo consultivo scientifico per Translarna del 5 settembre 2023 e tutte le fasi procedurali che ne sono seguite.
“È una grande vittoria per la comunità Duchenne e Becker italiana ed internazionale, che potrà continuare ad utilizzare il farmaco” dichiara Filippo Buccella, fondatore di Parent Project aps, l’associazione di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e Becker, grave patologia genetica rara e degenerativa.
Cosa è successo:
Il 15 settembre 2023, dopo 9 anni di utilizzo nell’ambito dell’autorizzazione condizionata, il Comitato scientifico per i Medicinali per Uso Umano dell’EMA aveva dato parere negativo alla richiesta di conversione dell’autorizzazione condizionata di Translarna in autorizzazione piena e al rinnovo dell’autorizzazione condizionata esistente.
“Da quel giorno ci siamo mobilitati, affinché le voci delle nostre famiglie e dei ragazzi venissero ascoltate. Non potevamo rimanere in panchina ad osservare, dovevamo cercare di riunire tutta Europa in un fronte comune”, continua Filippo Buccella.
Secondo le famiglie, dopo anni di utilizzo efficace, ataluren è un farmaco sicuro e facile da usare con i bambini. Il rallentamento della progressione della patologia è comunemente osservato e spesso supera le aspettative.
Le famiglie e i caregiver dei ragazzi che hanno partecipato allo studio hanno prove sufficienti che ataluren funzioni:
- Molte famiglie hanno notato un rallentamento del declino
- Sta mostrando effetti in tutta la gamma di pazienti
- Sta mostrando effetti anche nei pazienti più gravemente colpiti.
I resoconti delle famiglie su ataluren sono in linea con i dati pubblicati dal registro STRIDE, che offre un’opportunità unica di osservare direttamente i benefici a lungo termine di ataluren in termini di ritardo nella perdita della deambulazione.
La campagna:
Per questo è nata Buy Some Time, una campagna che riunisce le associazioni, le famiglie ed i pazienti di tutta Europa sotto un unico claim, insieme ad una petizione su Change.org che ha raccolto più di 15.000 firme.
Il 25 gennaio 2024, nonostante tutto, il CHMP ha emesso il secondo parere negativo per il rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di Translarna™ (ataluren) a seguito della procedura di riesame.
La scelta, dunque, è stata quella di fare appello alla Commissione Europea. Così, insieme a UILDM – Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare e UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare, Parent Project aps ha scritto una lettera alla Commissione Europea e all’EMA per chiedere di rivedere la decisione relativa a Translarna™ (ataluren).
Anche i responsabili dei Network clinici dell’assistenza primaria per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in Italia, tramite l’Associazione Italiana Miologia, e molti altri paesi, si sono mobilitati per esprimere il loro sostegno al mantenimento di Translarna™ (ataluren) come opzione medica nell’Unione Europea e hanno chiesto di sospendere la decisione sul mancato rinnovo dell’autorizzazione condizionata.
La voce della comunità Duchenne è stata udita anche dal Parlamento Europeo, dove si sono chieste delle interrogazioni parlamentari a riguardo.
“Ataluren non è la cura, lo sappiamo bene, ma ci permette di guadagnare tempo. E il tempo, per i pazienti con DMD, è fondamentale poiché la patologia, in assenza di trattamenti specifici, progredisce” conclude Filippo Buccella.
Parent Project rinnova la sua felicità per questa splendida notizia e il suo impegno in Buy Some Time.
Di seguito la traduzione del comunicato stampa a cura del nostro ufficio scientifico:
PTC Therapeutics annuncia che la Commissione Europea rimanda al CHMP l’opinione su Translarna™ per una rivalutazione
– La Commissione Europea decide contro l’adozione del parere negativo
– L’autorizzazione di Translarna rimane attiva in Europa
– Le linee guida del bilancio per il 2024 sono state messe in pausa
WARREN, N.J., 20 maggio, 2024 – PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi che la Commissione Europea (CE) ha deciso di non adottare l’opinione negativa del CHMP del 24 gennaio 2024 sul rinnovo annuale dell’autorizzazione al commercio condizionale di Translarna™ (ataluren) e ha rimandato l’opinione al CHMP per una rivalutazione. Di conseguenza, Translarna rimane sul mercato e disponibile per i pazienti in Europa coerentemente con la sua attuale autorizzazione al commercio. La CE ha chiesto al CHMP di considerare ulteriormente la totalità delle evidenze, compresi i dati dai registri pazienti e le evidenze in un contesto di vita reale, in un parere rivisto.
“Il mantenimento dell’attuale autorizzazione di Translarna è una grande vittoria per i ragazzi e i giovani uomini con distrofia muscolare di Duchenne dovuta a mutazioni nonsenso (nmDMD) in Europa”, ha detto Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer di PTC Therapeutics. “L’efficacia e la sicurezza dimostrate nei trial clinici e con il registro a lungo termine STRIDE, supportano il fatto che Translarna colmi un bisogno altrimenti insoddisfatto per i pazienti nmDMD. Siamo impazienti di collaborare con il CHMP alle prossime tappe una volta definite”.
Inoltre, l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha informato PTC che è stata presa la decisione di considerare invalidi l’incontro dello Scientific Advisory Group (SAG) tenutosi il 5 settembre 2023 e tutte le fasi procedurali successive. Ulteriormente, gli input provenienti dall’incontro del SAG tenutosi a settembre 2023, così come l’incontro tenutosi a gennaio 2024, non saranno presi in considerazione dal CHMP in nessuna valutazione futura su Translarna.
Data l’impossibilità di prevedere con precisione l’impatto positivo della prosecuzione dell’autorizzazione di Translarna in Europa sul bilancio del 2024, PTC metterà in pausa le linee guida totali sul bilancio del 2024. Le linee guida verranno aggiornate in futuro.
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una rara patologia genetica che colpisce 1 su 5000 neonati maschi. È la forma più grave delle distrofie muscolari, si manifesta in età pediatrica e causa una progressiva degenerazione dei muscoli. La distrofia muscolare di Becker (BMD) è una variante più lieve, il cui decorso varia però da paziente a paziente. Al momento, non esiste una cura.
Parent Project aps è un’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Dal 1996 lavora per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine dei bambini e ragazzi affetti dalla patologia attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi di fondo che hanno fatto crescere l’associazione fino ad oggi sono quelli di affiancare e sostenere le famiglie attraverso una rete di Centri Ascolto, promuovere e finanziare la ricerca scientifica e sviluppare un network collaborativo in grado di condividere e diffondere informazioni chiave.
Per informazioni:
Parent Project aps – Ufficio stampa
Elena Poletti – tel. 331/6173371 – e.poletti@parentproject.it
Sede nazionale tel. 06/66182811