Oxford, Regno Unito, 15 maggio 2017 – Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT, AIM: SUMM), la company focalizzata sulla scoperta e sviluppo di farmaci per l’avanzamento delle terapie per la Distrofia Muscolare di Duchenne (‘DMD’) e l’infezione da Clostridium difficile, annuncia oggi di aver completato l’arruolamento nel trial PhaseOut DMD, uno studio clinico di fase 2 di tipo “proof of concept”, con il modulatore dell’utrofina, ezutromid, nei pazienti con DMD. PhaseOut DMD mira a fornire una prova sul meccanismo alla base del funzionamento di ezutromid attraverso misurazioni di un certo numero di parametri relativi alla struttura, stato di salute e funzione muscolare. La company ritiene che il trial potrà fornire conoscenze importanti sulla modulazione dell’utrofina quale potenziale trattamento per modificare il decorso della patologia per tutti i pazienti con DMD, indipendentemente dalla sottostante mutazione nella distrofina.
Con la somministrazione dell’ultimo paziente nel trial, la company ha attivato una tranche di pagamento di 22 milioni di dollari come parte dell’accordo di licenza e collaborazione con Sarepta Therapeutics, Inc.
“Il completamento dell’arruolamento in PhaseOut DMD è uno step importante nello sviluppo di ezutromid mentre cerchiamo di capire se questo modulatore dell’utrofina ha effetti positivi sulla struttura muscolare che portano a cambiamenti nello stato d salute e funzione del muscolo nei pazienti con DMD” ha detto il Dott. David Roblin, Chief Operating Officer e Presidente della R&D di Summit. “ La modulazione dell’utrofina ha un potenziale come un’opzione di trattamento universale per i pazienti con la DMD e aspettiamo impazientemente i risultati dei dati a 24 settimane attesi nel primo trimestre del 2018.”
PhaseOut DMD è uno studio clinico in aperto di 48 settimane che ha arruolato 40 pazienti presso centri nel Regno Unito e negli USA. Come definito nel trial, ogni paziente è sottoposto a due biopsie, una iniziale all’arruolamento e la seconda a 24 o 48 settimane. Summit prevede di diffondere le analisi delle biopsie a 24 settimane provenienti da 20 pazienti, così come i dati dell’MRI a 24 settimane e quelli funzionali relativi a tutti i 40 pazienti arruolati nel trial, nel primo trimestre del 2018. I dati principali provenienti dalle 48 settimane complete dello studio sono previsti per il terzo trimestre del 2018.
Ulteriori informazioni circa PhaseOut DMD sono disponibili alla pagina https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02858362 e www.utrophintrials.com.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus