L’importante notizia arriva direttamente da Italfarmaco con un Comunicato Stampa : givinostat sarà sperimentato anche per la distrofia muscolare di Becker.
Givinostat è un inibitore delle istone deacetilasi con proprietà antiinfiammatorie per il quale è già stato dimostrato, oltre alla sicurezza e alla tollerabilità, un effetto positivo sui segni istologici caratteristici della degenerazione muscolare della distrofia muscolare di Duchenne. Un punto di forza di questa molecola sperimentale è che non agisce in maniera specifica sul tipo di mutazione che causa la patologia ma agisce sull’infiammazione e sulla degenerazione muscolare in generale, lasciando così presupporre una possibile azione benefica anche su altri tipi di distrofie muscolari.
Nonostante gli importanti risultati ottenuti con givinostat nella Duchenne e la grande portata degli studi clinici in corso – i trial per la DMD sono ormai approdati alla fase 3 e coinvolgono 200 pazienti in 40 centri clinici tra Europa, Stati Uniti e Canada – non si era ancora mai parlato di sperimentazioni cliniche per la distrofia muscolare di Becker, almeno fino ad oggi…
Italfarmaco ha annunciato oggi che sarà avviato uno studio clinico per valutare la sicurezza e l’efficacia di givinostat per la BMD. Il trial è parte del progetto “ ITF-Becker per un nuovo approccio terapeutico alla distrofia muscolare di Becker (DMB)” risultato tra i 12 vincitori del bando “Accordi per la ricerca e l’innovazione” lanciato della Regione Lombardia e riceverà il sostegno da parte della Regione nell’ambito del programma operativo regionale 2014-2020 obiettivo “Investimenti in favore della crescita e dell’occupazione”.
Lo studio sarà condotto in un unico centro clinico: l’Ospedale Maggiore Policlinico di Milano. Al momento non abbiamo ulteriori dettagli sul trial ma li condivideremo con voi non appena saranno disponibili.