di Francesca Ceradini
La Società Internazionale per la Ricerca sulle Cellule Staminali (ISSCR) ha aggiornato le Linee Guida già esistenti riguardo alla ricerca nel settore delle cellule embrionali umane e all’applicazione clinica delle cellule staminali. Le nuove raccomandazioni, pubblicate a maggio, affrontano diverse tematiche tra le quali l’utilizzo delle nuove tecnologie, la trasparenza degli studi pre-clinici e clinici, il coinvolgimento dei pazienti e la corretta comunicazione della scienza.
Visti i rapidi sviluppi scientifici fatti in questi ultimi anni nell’ambito delle cellule staminali, l’utilizzo di tecnologie sempre più innovative e discusse, le tante promesse per il trattamento di patologie che colpiscono milioni di persone in tutto il mondo e i continui dibattiti etici sui limiti della scienza, l’ISSCR ha deciso che fosse arrivato il momento di aggiornare e implementare le sue Linee Guida per tenere il passo con il progresso.
La Società Internazionale per la Ricerca sulle Cellule Staminali è un’organizzazione professionale non-profit che riunisce i maggiori esperti mondiali nel settore delle cellule staminali. È stata istituita nel 2002 con lo scopo di monitorare la ricerca di base e clinica delle cellule staminali assicurando che le informazioni siano veicolate ai pazienti e cittadini in maniera corretta, sicura ed efficiente. La stesura delle nuove Linee Guida ha impegnato 25 scienziati, bioeticisti e giuristi, provenienti da Asia, Nord America, Europa e Australia, affiancati da una task force di 85 revisori esterni. Le due Linee Guida precedenti – ricerca nel campo delle cellule embrionali umane (create nel 2006) e applicazione clinica delle cellule staminali (create nel 2008) – sono state riunite e rinnovate in un unico documento di 27 pagine che rappresenta così le nuove raccomandazioni che la comunità scientifica da a se stessa per regolamentare la ricerca di base e l’applicazione clinica delle cellule staminali, sia adulte che embrionali. Le Linee Guida si basano su principi ampiamente condivisi nella scienza che richiedono rigore e integrità della ricerca, supervisione e trasparenza, benessere del paziente e giustizia sociale.
Ecco una breve descrizione dei punti salienti affrontati da queste nuove raccomandazioni:
Il primo punto affronta la ricerca sulle cellule embrionali ed embrioni umani, che negli ultimi dieci anni ha visto l’introduzione di tecniche all’avanguardia come l’editing genomico, il rivoluzionario “taglia e cuci genetico” che punta ad innovative terapie per diverse malattie (tra cui anche la Duchenne: leggete l’articolo “Crispr: Una Nuova Speranza Per La Duchenne? e l’articolo Editing Genomico Per La Duchenne, Uno Studio Tira L’altro, o la tecnica di sostituzione del DNA mitocondriale (MRT) per ridurre la trasmissione di gravi malattie per via materna. In linea con la Human Fertilisation and Embryology Authority (HFEA) – l`ente britannico responsabile della regolamentazione degli studi sulla fertilità e sugli embrioni, che a fine 2015 e a febbraio 2016 ha autorizzato rispettivamente l’utilizzo del MRT e dell’editing genomico su embrioni al solo scopo di ricerca di base – le Linee Guida dell’ISSCR affermano che qualsiasi tentativo di modificare il genoma di embrioni umani a scopo riproduttivo è proibito mentre è approvata la ricerca di base per ampliare le conoscenze sullo sviluppo embrionale e le malattie ereditarie. Le Linee Guida indicano inoltre l’esigenza di creare dei comitati di supervisione ad hoc per assicurare il rispetto delle raccomandazioni nel campo delle cellule embrionali
Il tema delle cellule staminali umane pluripotenti indotte (IPSC), ossia quelle cellule adulte riprogrammate in laboratorio a uno stato embrionale, è invece affrontato per la prima volta dall’ISSCR. Le scoperte di Shinya Yamanaka, il ricercatore e premio Nobel che ha identificato i geni chiave per la “riprogrammazione cellulare” nel 2006 e ha creato le prime staminali indotte da cellule umane, sono infatti successive alla prima stesura delle Linee Guida dell’ISSCR sulle cellule embrionali umane. Le nuove Linee Guida non pongono la creazione di linee cellulari IPSC sotto la supervisione dei comitati per la ricerca sulle cellule embrionali ma indicano invece che siano sotto il controllo dei comitati già esistenti per il processo di donazione delle cellule. Questo perché, sebbene siano cellule pluripotenti molto simili a quelle embrionali, le IPSC sono create da cellule adulte specializzate (come ad esempio quelle della pelle) e non possono quindi essere considerate embrionali.
Un punto importante sul quale poi viene posta l’attenzione è la trasparenza e accessibilità dei dati sugli studi pre-clinici e clinici riguardo alle cellule staminali. Le Linee Guida invitano alla pubblicazione dei risultati di tutti gli studi pre-clinici (sia che siano positivi, negativi o inconcludenti) su riviste scientifiche, in maniera tale da rendere tutti i dati accessibili a chi intende avviare una sperimentazione clinica. Le Linee Guida indicano inoltre la necessità di una registrazione di tutti gli studi clinici in corso, o già effettuati, in banche dati pubbliche e la pubblicazione, in maniera completa e accurata, dei risultati dei suddetti studi. Oltre ad essere una preziosa risorsa per la ricerca, questa trasparenza serve a garantire che non si ripetano casi di truffe a base di staminali ai danni dei pazienti come è stato per il “metodo Stamina” . Le Linee Guida fanno proprio riferimento al caso italiano, che è tristemente noto a livello internazionale, per cui sono state proposte ai pazienti infusioni di cellule staminali di dubbia origine e sicurezza senza nessuna autorizzazione ufficiale per tale pratica. L’ISSCR punta all’applicazione dei massimi livelli di rigore scientifico nel campo degli studi clinici con cellule staminali, nel rispetto delle regolamentazioni esistenti e della sicurezza dei pazienti.
Le nuove raccomandazioni prendono in considerazione anche il tema del coinvolgimento dei pazienti negli studi clinici. Sempre più spesso le sperimentazioni cliniche sono finanziate o promosse dalla comunità dei pazienti, questo per accelerare il processo di sviluppo di nuove terapie che altrimenti non sarebbero sperimentate, soprattutto in settori come quello delle malattie rare. Le Linee Guida dell’ISSCR non sono contrarie a questo tipo di sostegno alla ricerca traslazionale ma puntano l’attenzione sul fatto che questi studi debbano seguire le regole internazionali sulle sperimentazioni cliniche, inclusa la supervisione da parte di un organo indipendente, che ne garantiscano il rigore e la validità scientifica.
Un altro importante punto, esplicitato per la prima volta nelle Linee Guida dell’ISSCR, riguarda la corretta comunicazione al grande pubblico dei risultati della ricerca. Una tematica che Parent Project Onlus ha sempre avuto a cuore e sulla quale ha sempre lavorato con grande attenzione. Da anni le notizie sul fronte delle staminali suscitano un grande interesse, non solo negli addetti ai lavori ma anche nei pazienti e nei cittadini in generale. Da una parte è un aspetto positivo perché permette di dare rilievo a un settore molto importante della ricerca biomedica e di attrarre importanti finanziamenti, d’altro canto però può portare a una comunicazione con toni troppo entusiastici che danno un’immagine distorta della realtà e false speranze in termini di future terapie per patologie oggi incurabili. E come si è già visto in passato, la disinformazione non fa altro che alimentare le truffe scientifiche a base di “cure fai da te”. Le nuove Linee Guida chiamano in causa tutti i protagonisti coinvolti nel processo della comunicazione della scienza, dalla comunità scientifica ai media, facendo soprattutto leva sugli addetti ai lavori – i ricercatori, i medici e l’industria – che rappresentano la fonte delle notizie. “Gli scienziati si devono impegnare a promuovere un’informazione accurata, bilanciata ed efficace e devono garantire che i benefici, i rischi e le incertezze della scienza sulle cellule staminali non siano travisati”, riporta letteralmente il documento. Le Linee Guida incoraggiano i ricercatori a uscire dalla dimensione della comunicazione prettamente tecnico-scientifica e a collaborare con gli uffici stampa e i professionisti della comunicazione per definire i toni delle notizie e condividere un linguaggio corretto e adeguato al pubblico.
È con questo nuovo documento che la scienza detta a se stessa le regole da seguire nel settore delle staminali. In Cina come negli Stati Uniti, in Europa come in Australia, con l’obiettivo di superare barriere di tipo culturale, politico, religioso e sociale, incoraggiare la collaborazione internazionale e non perdere la fiducia della società. Le Linee Guida, valide all’interno della comunità scientifica, sono ovviamente soggette alla legislazione e alle regolamentazioni delle singole nazioni. In Italia, ad esempio, la ricerca di base sugli embrioni e la creazione di linee cellulari embrionali è vietata dalla legge 40. Legge che comporta però un paradosso poiché le staminali embrionali non possono essere generate nel nostro Paese ma possono essere importate dall’estero per poi condurre la ricerca in Italia.
Le nuove Linee Guida sono dedicate a Paolo Bianco, scomparso nel 2015. Paolo Bianco, docente all’Università Sapienza di Roma e Direttore del Laboratorio di cellule staminali nello stesso ateneo, è stato uno fra i massimi esperti mondiali nel settore delle cellule staminali. Oltre al suo importante lavoro di ricercatore, Paolo Bianco si è sempre contraddistinto per la sua integrità, il suo rigore e il suo impegno nella corretta informazione scientifica per la tutela dei pazienti. Insieme a due altri illustri nomi italiani nel campo delle staminali, Elena Cattaneo e Michele De Luca, Paolo Bianco ha dato un contributo fondamentale per smascherare e contrastare la diffusione del cosiddetto “metodo Stamina”. Per questa loro battaglia i tre scienziati hanno vinto l’edizione 2014 del premio internazionale “ISSCR Public Service”, conferito a personalità che si sono distinte per il loro impegno pubblico nel campo della ricerca sulle cellule staminali e della medicina rigenerativa.