Dopo le analisi pre-specificate sulla sicurezza prosegue l’arruolamento per lo studio
LOS ANGELES, 4 aprile, 2016 /PRNewswire/ — Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR), un’azienda biotecnologica focalizzata sulla scoperta, sviluppo e commercializzazione di terapie prime nel loro genere, ha annunciato oggi che il comitato di monitoraggio indipendente sulla sicurezza dei dati (Data Safety Monitoring Board – DSMB) dello studio di fase 1/2 HOPE-Duchenne (Halt cardiomyOPathy progrEssion in Duchenne) ha completato la sua revisione pre-specificata del primo gruppo di pazienti. In base alla raccomandazione del DSMB, il reclutamento nello studio proseguirà come pianificato. Lo studio clinico HOPE-Duchenne sta valutando CAP-1002, il principale prodotto candidato di Capricor, nei ragazzi con una cardiomiopatia associata alla distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Linda Marbán, Ph.D., presidente and chief executive officer di Capricor Therapeutics ha commentato “la raccomandazione del DSMB di proseguire con il reclutamento nello studio clinico HOPE-Duchenne è incoraggiante e conferma la nostra comprensione iniziale rispetto alla sicurezza di CAP-1002 nella popolazione di pazienti DMD, un importante passaggio verso la definizione di nuovi potenziali trattamenti che aiutino questi ragazzi. Inoltre le raccomandazioni del DSMB ci rassicurano rispetto alla sicurezza della procedura mediante catetere per la somministrazione di CAP-1002 per questi potenziali partecipanti allo studio. Poiché nei pazienti DMD più grandi il coinvolgimento cardiaco rappresenta una delle principali cause di decesso e disabilità, ogni avanzamento verso una migliore gestione della DMD rappresenta un passo importante. Siamo impazienti di condividere ulteriori risultati provenienti dallo studio HOPE-Duchenne nei prossimi mesi, tra i quali i risultati conclusivi che sono attesi per il primo trimestre del 2017”.
CAP-1002 è un trattamento basato sulla somministrazione intra-coronarica di cellule allogeniche derivate da cardiosfere. Questa terapia cellulare sperimentale deriva dal tessuto cardiaco di un donatore e viene somministrata direttamente nelle arterie coronarie attraverso un catetere. CAP-1002 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla statunitense Food and Drug Administration per il trattamento della DMD.
Nel febbraio 2016, Capricor aveva annunciato il trattamento del primo paziente nello studio clinico HOPE-Duchenne. Questo studio multicentrico, randomizzato in aperto controllato con i trattamenti abituali, è stato disegnato per valutare la sicurezza e l’efficacia preliminare di CAP-1002 in 24 pazienti di sesso maschile affetti da DMD che hanno un significativo coinvolgimento cardiaco. Il primo gruppo di pazienti era costituito sei pazienti.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus