É stata sospesa la somministrazione e il reclutamento di nuovi pazienti in tutte le coorti del trial HALO, uno studio di valutazione della molecola HT-100 nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, una patologia rara che causa la degenerazione muscolare e una morte prematura. Siamo rattristati di annunciare che uno dei pazienti nello studio, trattato con 60 microgrammi/kg/d (la dose più elevato dello studio) sta manifestando un grave problema di salute pericoloso per la vita, la company sta lavorando con l’FDA per analizzare la situazione. Non sappiamo ancora fino a che punto i problemi di salute del paziente sono correlati a HT-100 e/o ad altri fattori.
Cosa sta facendo Akashi per analizzare la situazione?
Stiamo monitorando attentamente la situazione medica del paziente e siamo stati in stretta comunicazione con il ricercatore principale dello studio del centro in cui il paziente era trattato. Allo stesso tempo siamo coinvolti in dialoghi in corso con l’FDA e stiamo sviluppando un piano di indagine per comprendere meglio le possibili cause di questi gravi problemi di salute del paziente.
Problemi di salute di questo tipo sono mai stati osservati in precedenza nel trial HALO?
Nessuno degli altri pazienti nel programma clinico ha avuto un problema di salute di questo tipo o di questa gravità. Ad oggi, i pazienti nelle tre coorti al dosaggio più basso sono stati trattati con HT-100 per un periodo che va da 11 a 19 mesi, che corrisponde a un totale di più di 20 pazienti-anno di dati favorevoli, con nessun’altro evento avverso serio legato alla molecola in studio, questo paziente invece aveva ricevuto HT-100 a un dosaggio più alto per circa due settimane. Un’analisi sulla sicurezza ed efficacia condotta da HALO nel corso dello studio e comunicata a giugno 2015, aveva mostrato risultati promettenti per i ragazzi e i giovani adulti partecipanti al trial con HT-100 ai dosaggi più bassi, tra cui dati a supporto di un miglioramento della forza muscolare con nessun evento avverso serio correlato alla molecola in studio.
Perche Akashi ha sospeso lo studio?
Il trial è stato sospeso sulla base delle discussioni con la FDA, per consentirci di avere il tempo di comprendere meglio le circostanze che hanno portato a questa condizione del paziente. Continueremo a confrontarci con la FDA e forniremo le informazioni non appena l’indagine sarà completa. I nostri programmi pre-clinici e clinici in fase più precoce nella distrofia muscolare di Duchenne con le molecole sperimentali DT-200 e AT-300 non subiranno cambiamenti.
Quando riprenderà lo studio?
La nostra intenzione è quella di riprendere il trial una volta che le nostre indagini relative alle cause della condizione del paziente saranno completate e Akashi e l’FDA saranno soddisfatte che qualsiasi misura che potrebbe essere necessaria possa essere eseguita per comprendere queste cause. Essendo nella fase iniziale di questa indagine, non possiamo fornire una previsione delle tempistiche. Come sempre la nostra principale priorità è la sicurezza del paziente.
Cosa dovrebbero sapere i pazienti coinvolti nello studio o che pianificano di prenderne parte?
Se le famiglie dei pazienti che stavano partecipando allo studio o pianificavano di partecipare al trial con HT-100 hanno qualsiasi domanda, possono contattare Akashi scrivendo a trialinfo@akashirx.com o allo sperimentatore principale del loro centro clinico.