BioMarin sottomette all’EMA la MAA per drisapersen come trattamento per la Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 51.
SAN RAFAEL, Calif., 8 giugno, 2015 (GLOBE NEWSWIRE) — BioMarin Pharmaceutical Inc. ha annunciato oggi la sottomissione all’EMA della richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio (Marketing Authorization Application-MAA) per drisapersen, un oligonucleotide antisenso sperimentale candidato per il trattamento del più ampio sottoinsieme di Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping di un singolo esone. La DMD è la patologia genetica fatale più comune diagnosticata nella prima infanzia, colpisce approssimativamente 1 bambino maschio su 3500 con circa 20000 nuovi casi diagnosticati ogni anno nel mondo. In Europa si stima ci siano 23000 ragazzi affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne di cui circa 3000 sarebbero candidati al trattamento con drisapersen. Nei territori commerciali di BioMarin, circa l’85% dei pazienti Duchenne vivono al di fuori degli Stati Uniti come nell’Europa occidentale, il Medio Oriente, l’Europa orientale, l’America del sud e il Giappone. Tra queste aree, l’Europa occidentale ha la più ampia popolazione di pazienti superando gli Stati Uniti di circa il 30%.
Drisapersen induce lo skipping dell’esone 51 della distrofina fornendo potenzialmente un beneficio terapeutico a quei pazienti DMD per i quali lo skipping dell’esone 51 ripristina la corretta fase di lettura della distrofina e che corrisponde a circa il 13% dei pazienti DMD.
La company ha recentemente sottomesso all’agenzia per i farmaci statunitense FDA una richiesta per un nuovo farmaco (New Drug application-NDA) per drisapersen nell’aprile del 2015.
Camilla V. Simpson, Global Head of Regulatory Affairs, Pharmacovigilance ha detto “La sottomissione della richiesta all’EMA rappresenta un importante risultato degli sforzi fatti da BioMarin nel portare un’opzione terapeutica significativa ai pazienti Duchenne e alle loro famiglie in tutto il mondo. Siamo stati capaci di raggiungere quest’obiettivo grazie allo straordinario impegno del personale di BioMarin, dei clinici ricercatori dei centri coinvolti negli studi e soprattutto i ragazzi e le famiglie che hanno partecipato ai trial clinici. BioMarin ha una comprovata esperienza nello sviluppo efficiente di terapie per patologie genetiche rare, e siamo lieti di aver sottomesso questa MAA prima ancora della data prevista. Siamo impazienti di lavorare con l’EMA nei prossimi mesi con l’obiettivo di portare questa terapia ai pazienti che ne hanno bisogno”.
Elizabeth Vroom, presidente di “United Parent Projects Muscular Dystrophy” (UPPMD) ha detto “Elogiamo l’impegno di BioMarin nello sviluppo di una terapia per la Distrofia muscolare di Duchenne, la comunità ha supportato la ricerca e lo sviluppo di trattamenti e siamo lieti che drisapersen sia stato sottomesso all’EMA per la sua revisione. Siamo speranzosi che questa terapia ci porterà a poter disporre non solo di una terapia approvata ma anche di ulteriori conoscenze scientifiche e dello sviluppo di altri trattamenti per i ragazzi Duchenne”.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus
