Rimeporide, la molecola sperimentale della company svizzera EspeRare riceve dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) la designazione di farmaco orfano per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne.
La Rimeporide agisce sui meccanismi che controllano la quantità di ioni sodio e calcio presenti nella cellula. Nei pazienti DMD l’assenza di distrofina causa un accumulo di calcio tale da indurre la morte delle cellule muscolari; contrastando l’ingresso di questo ione quindi, si limiterebbe la degenerazione.
La Rimeporide interviene in questo processo inibendo l’attività di un trasportatore del sodio e evitando che, quantità eccessive di questo ione, attivino il funzionamento di un complesso proteico che consente al calcio di entrare nella cellula.
Rimeporide, la molecola sperimentale di EspeRare riceve dall’Europa la designazione di farmaco orfano.
GINEVRA, 4 maggio 2015 /PRNewswire – EspeRare ha annunciato oggi che l’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) ha concesso la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation, ODD) al Rimeporide, la sua molecola principale per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). La DMD è una patologia rara e mortale che colpisce i ragazzi a partire dalla prima infanzia causando debolezza muscolare e perdita del tessuto. È la forma più comune e grave delle distrofie muscolari in età pediatrica.
Il Rimeporide è un inibitore selettivo dello scambiatore sodio/protoni di tipo 1 originariamente sviluppato per l’insufficienza cardiaca congestizia dalla Merck Serono. Fino ad oggi, negli studi clinici, Rimeporide ha mostrato di avere un profilo di sicurezza clinicamente accettabile negli adulti. I diritti relativi a Rimeporide sono stati trasferiti a EspeRare nel 2013. Da allora EspeRare ha portato avanti due studi pre-clinici presso il Children Medical Centre a Washington (USA) e presso l’University of Geneva (Svizzera). I risultati sono stati presentati al “ICNMD XIII Congress on Neuromuscular Diseases” a Nizza (Francia) lo scorso anno.
Florence Porte-Thomé, R&D Director di EspeRare ha commentato “ Le potenzialità di Rimeporide rispetto all’infiammazione del muscolo scheletrico, la fibrosi e la cardiomiopatia in un’ampia popolazione di pazienti e indipendentemente dal tipo di mutazione potrebbero far sì che questa molecola possa essere un complemento ideale a trattamenti progettati per aumentare o sostituire la distrofina. L’ottenimento dell’ODD rappresenta un traguardo importante per il Rimeporide e supporta il suo sviluppo clinico”.
La decisione, espressa in seguito al parere positivo formulato dalla Commissione per i prodotti medicinali orfani dell’EMA, rappresenta la prima volta in cui gli inibitori degli scambiatori sodio/protoni ricevono lo status orfano per la DMD in Europa e posiziona questa modalità di azione come un approccio terapeutico innovativo per la DMD.
Facendo leva su una robusta sicurezza e su evidenze di efficacia pre-cliniche per supportare lo sviluppo clinico, Esperare lancerà il primo studio clinico nei ragazzi DMD nella seconda metà del 2015 con l’obiettivo di valutare la sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica della molecola candidata in questi pazienti. Il prof. Dennis Duboc, cardiologo presso l’Hospital Cochin di Parigi ha commentato “L’insieme dei dati pre-clinici indica la potenzialità del Rimeporide di trasformare la distrofia muscolare di Duchenne da una patologia mortale a una condizione cronica”.
L’ottenimento di questa designazione di farmaco orfano per il rimeporide è una dimostrazione che risorse terapeutiche inattive possono avere le potenzialità per trattare pazienti affetti da patologie orfane. Questo successo incoraggia EspeRare ad accrescere ulteriormente il suo modello ampliando la propria partnership con aziende biofarmaceutiche e lavorando con l’obiettivo di costruire un robusto portfolio di programmi per i pazienti affetti da queste patologie.
