Cari amici,
da qualche giorno sta circolando sul web una notizia inerente un nuovo trattamento rivolto alla nostra comunità.
Parent Project onlus e tutte le associazioni che afferiscono a UPPMD, hanno scelto di sottoscrivere e diffondere, ciascuno nel proprio paese, un documento di sintesi delle informazioni fino ad oggi disponibili con l’obiettivo comune che questo possa aiutare la comunità ad avere una visione globale e quanto più chiara possibile rispetto alla notizia.
Carmeseal-MD™
È stato recentemente annunciato un programma di accesso precoce per Carmeseal-MD™ (Poloxamer 188, NF).
Questo programma è destinato a rendere Carmeseal-MD™ disponibile ai pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne con deficit cardiaco e respiratorio attraverso i loro medici specialisti come prodotto medicinale non ancora autorizzato (un uso cosiddetto “speciale”).
Ne approfittiamo per fornire maggiori informazioni in merito a questo farmaco e al cosiddetto “uso speciale”.
Questo tipo di “programma personalizzato” (named patient) insieme alle altre forme di accesso precoce, ai farmaci che sono ancora in fase di sviluppo, sono illustrate in una nuova pagina sul sito del TREAT-NMD(http://goo.gl/Uh5ELT)
Se si desidera ottenere un accesso precoce a un farmaco ancora in fase di valutazione, con studi clinici per una specifica indicazione (es. Distrofia di Duchenne), questo può essere ottenuto attraverso un’approvazione, da parte dell’agenzia nazionale del farmaco, all’uso compassionevole e con norme diverse da rispettare come ad esempio: dati clinici specifici da raccogliere in merito agli effetti collaterali o all’efficacia.
Al contrario nel caso di un “programma personalizzato” un clinico richiede direttamente la fornitura di un medicinale all’azienda produttrice. Questo medicinale non deve essere in fase di valutazione in un trial clinico e non ci sono norme definite rispetto alla raccolta di dati relativi ai pazienti trattati poichè il trattamento è una responsabilità del clinico. Non c’è un meccanismo stabilito per il pagamento, questo può avvenire attraverso un sistema di assicurazione sanitaria, o attraverso l’industria stessa o gli stessi pazienti. Al momento non si sa ancora quale meccanismo verrà utilizzato nel caso di Carmeseal-MD™.
Carmeseal-MD™ non è stato ancora valutato con studi clinici per la Duchenne. La molecola è stata testata in modelli animali per la Distrofia Muscolare di Duchenne (topi e cani) e nei quali il trattamento sistemico ha prodotto un miglioramento della funzionalità cardiaca e del diaframma (per es. http://goo.gl/VRbXGc), tuttavia una recente pubblicazione ha mostrato che il trattamento con questa molecola determina una perdita della forza del muscolo scheletrico (http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24642557).
Uno degli effetti collaterali riportati in seguito al trattamento con Carmeseal-MD™ è la debolezza muscolare http://goo.gl/Cng9wx).
Carmeseal-MD™ è stato esaminato dal comitato di valutazione delle terapie TACT del TREA-NMD nel 2010 http://goo.gl/UfFEBR
L’aggiornamento più recente relativo a Phrixus, sul sito web di Duchenne Connect, (http://goo.gl/dxF50C, pubblicato a maggio 2014) indicava che era in pianificazione uno studio clinico con Carmeseal-MD™.
In Italia, tuttavia, non sembrerebbe possibile, al momento attuale, la richiesta di utilizzo di tale farmaco perché la Legge 94/98 art. 3, comma 2 (ex Legge Di Bella) consente la prescrizione da parte di un medico, sotto la sua esclusiva e diretta responsabilità e dietro consenso informato del paziente, solo di medicinali regolarmente in commercio, per uso al di fuori delle condizioni di registrazione, per un paziente che ritiene non possa essere trattato utilmente con farmaci già approvati per quella indicazione terapeutica o via di somministrazione. Alla base di tale prescrizione devono sussistere documentazioni conformi all’impiego del farmaco attraverso studi clinici positivamente conclusi almeno di fase II (Finanziaria 2008).
Vi terremo aggiornati se qualcosa dovesse cambiare rispetto a quanto abbiamo scritto finora.
UPPMD
Pat Furlong
Elizabeth Vroom
Sally Hofmeister
Filippo Buccella
