Dopo il nord America, riprende ora anche in Belgio la somministrazione di drisapersen con la riapertura dello studio DMD114673, il programma di estensione durato 4 anni a cui hanno preso parte 12 ragazzi DMD.
La notizia di oggi arriva dopo una serie di comunicati emessi nelle ultime settimane da Prosensa, che il prossimo 2 ottobre sarà ospite di un webinar organizzato da UPPMD per aggiornare la comunità DMD/BMD internazionale rispetto all’avanzamento di tutti i programmi clinici attualmente in corso, primo tra tutti quello con drisapersen.
Ricordiamo la possibilità di far pervenire a Prosensa le vostre domande in lingua inglese scrivendo a uppmd@euronet.nl o in italiano scrivendo a scienza@parentproject.it entro il 29 settembre.
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Prosensa estende in Europa il programma di ridosaggio dei pazienti con distrofina muscolare di Duchenne
Leiden, Olanda, 26 settembre 2014 (GLOBE NEWSWIRE) — Prosensa Holding N.V., la company biofarmaceutica focalizzata sulle terapie di modulazione dell’RNA per patologie rare con importanti bisogni clinici non soddisfatti, ha annunciato oggi di aver esteso in Europa il programma completo di ridosaggio di drisapersen nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), con la riapertura dei centri dello studio PRO051-02/DMD114673, a cominciare dal Belgio. Questa notizia è immediatamente successiva a quella relativa al programma di ri-somministrazione iniziato la scorsa settimana negli Stati Uniti.
I due centri che hanno preso parte allo studio di estensione PRO051-02/DMD114673, lo studio più lungo mai eseguito nella DMD con una terapia volta a modificare il decorso della patologia, hanno trattato i ragazzi con drisapersen per quasi 4 anni prima che la somministrazione venisse sospesa nel settembre 2013. I dati di efficacia a 177 settimane provenienti dai 10 ragazzi analizzati in questo studio includendo i due con uno stato della patologia più severo che hanno perso la deambulazione nella fase iniziale dello studio, hanno mostrato una diminuzione media nel test del cammino dei 6 minuti (6MWT) dal loro basale di soli 25 metri.
In Belgio il programma di ridosaggioè guidato dalla Dr. Nathalie Goemans, primario del Centro di riferimento Neuromusculare dell’ University Hospitals di Leuven (UHL) e in Svezia dal Dr. Mar Tulinius, Professore and Chief Physician dell’ Università di Gothenburg entrambi sperimentatori principali in diversi studi con drisapersen.
La Dr. Goemans ha accolto con favore la ripresa della somministrazione e commentato “Considerando che la storia naturale della patologia suggerisce che i ragazzi DMD perdono tra i 40 e i 60 metri all’anno nel 6MWT, i risultati di questo studio a lungo termine sono molto incoraggianti in termini di capacità di camminare e di altre misure della funzionalità muscolare. Fin dall’interruzione della somministrazione, avvenuta lo scorso anno, i ragazzi trattati nel nostro centro sono stati ansiosi di riprendere il ridosaggio di drisapersen”.
Prosensa sta procedendo con urgenza nei preparativi per poter estendere programmi di ri-somministrazione simili ad altri paesi europei e a livello mondiale per tutti i pazienti precedentemente trattati con drisapirsen tramite accesso allargato uso compassionevole o programmi nominali , dove possibile.
Il Dr. Giles Campion, Chief Medical Officer di Prosensa ha dichiarato “la notizia di oggi inerente il fatto che la Dr. Goemans è stata in grado di riprendere la somministrazione dei ragazzi con DMD è un ulteriore passo in avanti verso il nostro obiettivo di rendere drisapersen disponibile in modo tempestivo a quanti più ragazzi possibili. Siamo lieti di essere stati in grado di raggiungere questo obiettivo subito dopo aver rispreso la somministrazione negli USA e ci aspettiamo una ripresa imminente della somministrazione nel centro del Dr. Tulinius.
A giugno, Prosensa ha reso noto che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha delineato un avanzamento del percorso regolatorio per drisapersen, attraverso la via dell’ approvazione accelerata, sulla base dei dati disponibili. Hans Schikan, CEO di Prosensa ha nuovamente confermato: “Prosensa rimane sulla strada finalizzata alla sottomissione dei documenti regolatori per drisapersen, inizialmente negli Stati Uniti ed Europa, con la sottomissione all’ FDA prevista prima della fine dell’anno e quella all’ EMA subito dopo”.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus
