Negli ultimi mesi, la Company Svizzera Santhera Pharmaceuticals ha diffuso attraverso più comunicati i risultati dello studio di fase 3 DELOS con Catena/Raxone (Idebenone) nella distrofia muscolare di Duchenne.
I risultati ottenuti sono positivi, il trial ha infatti soddisfatto sia l’obiettivo primario che quelli secondari confermando che la somministrazione di questa molecola è in grado di incidere positivamente sulla funzionalità respiratoria, rallentandone il declino.
Come molti ricorderanno, l’idebenone è una piccola molecola che agisce aiutando il processo di produzione di energia all’interno della cellula intervenendo direttamente sui mitocondri, i piccoli organelli cellulari che rappresentano la centrale energetica della cellula.
In seguito ai risultati positivi del trial clinico di fase 2 con questa molecola concluso nel 2007, nel 2009 è stato avviato lo studio DELOS di fase 3 che ha coinvolto 65 pazienti DMD di età compresa tra i 10 e 18 anni che non seguivano una concomitante terapia con gli steroidi distribuiti in 23 centri clinici tra Stati Uniti, Austria, Belgio, Francia, Germania, Olanda, Svezia, Svizzera.
Nel primo comunicato, la Company informava che lo studio aveva soddisfatto il suo endpoint primario mostrando una differenza tra il gruppo che aveva ricevuto il placebo e quello che aveva assunto Catena/Raxone nella variazione del Picco di Flusso Espiratorio (PEF) a 52 settimane rispetto al valore di partenza.
A questa prima notizia si è aggiunta dopo pochi giorni quella relativa ai risultati altrettanto positivi delle analisi degli endpoint secondari dello studio che avvalorano quanto dichiarato nel precedente comunicato. In particolare, i dati emersi hanno confermato una riduzione del declino dei parametri respiratori quali PEF, FEV1 (Volume di Espirazione Forzata in un secondo) e FVC (Capacità Vitale Forzata) nel gruppo in trattamento rispetto al gruppo placebo. Inoltre, il trattamento ha confermato la sua sicurezza e tollerabilità non evidenziando eventi avversi di forte intensità.
In base a questi risultati positivi, Santhera ha avviato un dialogo con le agenzie regolatorie statunitensi e europee per discutere in merito al percorso più rapido da intraprendere per arrivare all’approvazione della molecola.
