In un comunicato stampa emesso lo scorso 8 settembre la company olandese Prosensa ha annunciato la pubblicazione sulla rivista Lancet Neurology dei risultati dello studio clinico di fase 2 in doppio cieco e controllato con placebo DEMAND II con drisapersen.
L’obiettivo del trial, completato nel settembre del 2012 e che ha coinvolto 53 ragazzi DMD provenienti dall’Europa (ma non dall’Italia), Australia, Turchia e Israele, era quello di valutare l’efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di due differenti regimi di dosaggio di drisapersen, continuo e intermittente, somministrato per 48 settimane.
I risultati dello studio, diffusi per la prima volta ad aprile 2013 e ora pubblicati sulla rivista Lancet Neurology, confermano l’esito positivo del trial che ha raggiunto il suo obiettivo primario senza evidenziare problematiche importanti legate alla sicurezza. Prosensa si prepara ora a sottomettere una richiesta finalizzata ad ottenere un’approvazione accelerata per drisapersen alla statunitense FDA e subito dopo all’EMA.
