Prosensa sta attivamente lavorando per la ri-somministrazione di drisapersen e per l’avanzamento del percorso regolatorio
Leiden, 29 Aprile 2014
Cari rappresentanti delle associazioni di pazienti,
mentre continuiamo a ricevere da GSK tutto il materiale, i dati e le competenze tecniche inerenti il set di dati clinici su drisapersen, continuiamo anche a lavorare attivamente alla ri-somministrazione e a impegnarci con gli enti regolatori per stabilire un percorso di avanzamento per drisapersen. Proseguiamo con l‘intenzione di riprendere la somministrazione nella prima coorte di ragazzi nella seconda metà dell’anno, e di dare comunicazione in merito all’ avanzamento del percorso regolatorio per drisapersen prima della fine di giugno.
Come comunicato durante il webinar organizzato da UPPMD il 25 Marzo, la ri-somministrazione avverrà probabilmente in modo graduale, attraverso un nuovo protocollo di trattamento o un programma di accesso esteso, in relazione al paese. Abbiamo in programma di iniziare in prima battuta la somministrazione sia in nord America che in Europa e a questo proposito abbiamo già iniziato a lavorare con i centri e con gli sperimentatori. Poichè questi piani non sono ancora stati finalizzati, al momento non possiamo fornire ulteriori dettagli . Capiamo che questo è un periodo molto difficile per i ragazzi e per le famiglie e stiamo lavorando il più velocemente possibile per fornire l’accesso a drisapersen e per stabilire i passi successivi. Non appena avremo informazioni concrete sul ri-dosaggio, ne daremo tempestiva comunicazione. Vi informiamo che la registrazione dell’ultimo webinar, è accessibile all’indirizzo web http://ir.prosensa.eu/events.cfm (alla voce “additional information” relativa alla notizia del webinar). Prosensa fornirà, inoltre, un aggiornamento su drisapersen il 30 aprile 2014 durante il Meeting Annuale dell’American Accademy of Neurology (AAN) e continuerà a portare avanti il trasferimento di tutti i dati e dei materiali da GSK nel corso delle prossime settimane.
Abbiamo seguito la recente comunicazione alla comunità DMD e siamo incoraggiati dal fatto che sembra esserci una certa flessibilità dal punto di vista regolatorio rispetto ai potenziali percorsi per i prodotti per il trattamento della DMD in fase di sperimentazione. Prosensa è in contatto con le agenzie regolatorie sia in Europa che negli Stati Uniti con l’obiettivo di ottenere un loro input rispetto all’ avanzamento del percorso regolatorio per drisapersen e ci aspettiamo di potervi dare aggiornamenti a riguardo prima della fine di giugno. Ci sentiamo fiduciosi circa l’impegno dell’FDA per la DMD, la loro disponibilità a lavorare a stretto contatto con tutti i principali interessati e nel considerare approcci flessibili per velocizzare la disponibilità di alternative terapeutiche per la DMD. Prosensa è impegnata nel fare tutto il possibile per consentire l’accesso a lungo termine a drisapersen e alle nostre ulteriori molecole come nuovi trattamenti per la DMD. Siamo determinati a raggiungere questo obiettivo il prima possibile.
Vi terremo informati su quanto detto. Per ulteriori domande non esitate a contattarci!
Cordiali saluti,
Giles Champion, MD – Chief Medical Officer and SVP Research and Development
Claire Leyten, PharmaD – Manager Patient Group Relations e principale riferimento per domande da parte dei pazienti e delle relative famiglie (patientinfo@prosensa.nl)
Traduzione a cura dell’ufficio scientifico di Parent Project onlus
