AGAMREE-Vamorolone di Santhera approvato nell’Unione Europea per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

Con grande entusiasmo condividiamo il comunicato stampa di Santhera, ricevuto questa mattina, che annuncia che la Commissione Europea ha autorizzato l’immissione in commercio di vamorolone, con il nome commerciale di AGAMREE®, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età pari o superiore a 4 anni. AGAMREE® rappresenta l’unico farmaco pienamente approvato nell’Unione Europea per la DMD e il primo trattamento per questa patologia ad essere approvato sia negli Stati Uniti che nell’UE. Il lancio commerciale di AGAMREE® è programmato per il primo trimestre del 2024, con la Germania come primo Paese di partenza. L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha riconosciuto i benefici di AGAMREE® rispetto ai corticosteroidi standard, in termini di sicurezza per la salute ossea e il mantenimento della crescita.

Di seguito la traduzione del comunicato stampa originale diffuso dall’azienda:

AGAMREE® (Vamorolone) di Santhera approvato nell’Unione Europea per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

• La Commissione Europea (CE) concede l’autorizzazione all’immissione in commercio di AGAMREE® per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età pari o superiore a 4 anni.
• AGAMREE® è l’unico farmaco approvato nell’Unione Europea (UE) per il trattamento della DMD e il primo trattamento per la DMD approvato sia negli Stati Uniti che nell’UE.
• Il primo lancio commerciale di AGAMREE® è previsto in Germania, nel primo trimestre del 2024.
• L’EMA riconosce i benefici di AGAMREE® in termini di sicurezza per quanto riguarda la salute delle ossa e il mantenimento della crescita rispetto ai corticosteroidi standard.

Pratteln, Svizzera, 18 dicembre 2023 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che AGAMREE® (vamorolone) è stato approvato nell’Unione Europea (UE) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età uguale o superiore ai 4 anni, indipendentemente dalla relativa mutazione genetica e dallo stato di deambulazione. L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha riconosciuto benefici di sicurezza clinicamente importanti di AGAMREE per quanto riguarda il mantenimento di normali valori di metabolismo, densità e crescita ossea rispetto ai corticosteroidi standard, oltre a un’efficacia simile. Inoltre, i pazienti che sono passati dai corticosteroidi classici ad AGAMREE hanno mantenuto i benefici di efficacia, recuperando la crescita e la salute delle ossa.

Questo rende AGAMREE® il primo e unico medicinale ad aver ricevuto l’approvazione completa nell’UE e, dopo l’approvazione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense in ottobre, il primo trattamento autorizzato sia negli Stati Uniti che nell’UE per la cura dei pazienti con DMD.

“Siamo entusiasti di ricevere l’approvazione della Commissione Europea per portare AGAMREE ai pazienti in Europa, che sottolinea il profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole rispetto ai corticosteroidi convenzionali, compresi i benefici per la salute e la crescita delle ossa”, ha dichiarato Dario Eklund, CEO di Santhera. “Il nostro team è ora focalizzato sul garantire che AGAMREE sia reso disponibile ai pazienti Duchenne il prima possibile, con un primo lancio commerciale previsto in Germania nel primo trimestre del 2024”.

“La World Duchenne Organization è contenta di vedere che lo sviluppo di AGAMREE, durante il quale il coinvolgimento di molte organizzazioni di pazienti Duchenne è stato fondamentale fornendo i primi finanziamenti e contribuendo alla progettazione degli studi clinici, ai risultati e al reclutamento, ha condotto alla prima autorizzazione completa nell’Unione Europea per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne”, ha dichiarato Elizabeth Vroom, presidente della World Duchenne Organization.

L’approvazione da parte della Commissione Europea si è basata sui dati dello studio principale VISION-DMD e di tre studi in aperto in cui vamorolone è stato somministrato a dosi comprese tra 2 e 6 mg/kg/giorno per un periodo di trattamento totale fino a 30 mesi. Nello studio principale VISION-DMD, i ragazzi trattati con vamorolone hanno mantenuto in media una crescita simile a quelli trattati con placebo, mentre quelli trattati con prednisone hanno registrato in media un arresto della crescita. I pazienti che sono passati da prednisone a vamorolone dopo 24 settimane sono stati in grado, in media, di riprendere la crescita in altezza per il resto dello studio.

A differenza dei corticosteroidi, vamorolone non ha comportato una riduzione del metabolismo osseo, misurato tramite i biomarcatori ossei, né una riduzione significativa della mineralizzazione ossea nella colonna vertebrale, misurata con la Dual Energy X-Ray Absorptiometry (DXA) dopo 48 settimane di studi clinici.

Santhera continuerà a raccogliere dati per caratterizzare ulteriormente l’efficacia a lungo termine e la più ampia gamma di sicurezza di vamorolone.

La decisione della CE segue il parere positivo per AGAMREE del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP), comunicato il 13 ottobre 2023. L’autorizzazione all’immissione in commercio sarà valida in tutti i 27 Stati membri dell’UE, oltre che in Islanda, Liechtenstein e Norvegia; Santhera prevede di iniziare il lancio commerciale in Germania nel primo trimestre del 2024.

Il 27 ottobre 2023 Santhera ha annunciato che la FDA ha approvato AGAMREE in sospensione orale da 40 mg/ml negli Stati Uniti per il trattamento della DMD in pazienti di età uguale o superiore ai 2 anni. Catalyst Pharmaceuticals detiene una licenza esclusiva per AGAMREE in Nord America e prevede di lanciare il prodotto negli Stati Uniti nel primo trimestre del 2024.

Informazioni su AGAMREE® (vamorolone)

Vamorolone è un nuovo candidato farmaceutico con una modalità d’azione basata sul legame con lo stesso recettore dei glucocorticoidi, ma che ne modifica l’attività a valle e non è un substrato per gli enzimi 11-β-idrossisteroidi deidrogenasi (11β-HSD) che possono essere responsabili della tossicità associata ai corticosteroidi nei tessuti, e come tale è considerato un farmaco antinfiammatorio dissociativo. Questo meccanismo ha dimostrato la possibilità di “dissociare” l’efficacia dai problemi di sicurezza degli steroidi e pertanto vamorolone si pone come alternativa ai corticosteroidi esistenti, l’attuale standard di cura nei bambini e negli adolescenti con DMD.

Nello studio principale VISION-DMD, vamorolone ha raggiunto l’endpoint primario (Time to Stand -TTSTAND) rispetto al placebo (p=0,002) a 24 settimane di trattamento e ha mostrato un buon profilo di sicurezza e tollerabilità. Gli eventi avversi più comunemente riportati rispetto al placebo nello studio VISION-DMD sono stati aspetto cushingoide, vomito e carenza di vitamina D. Gli eventi avversi sono stati generalmente di gravità moderata.

I dati attualmente disponibili dimostrano che vamorolone, a differenza dei corticosteroidi, non limita la crescita e non ha effetti negativi sul metabolismo osseo, come dimostrato dalla normale formazione ossea e dai marcatori sierici del riassorbimento osseo.

Vamorolone ha lo status di farmaco orfano per la DMD negli Stati Uniti e in Europa e ha ricevuto le designazioni Fast Track e Rare Pediatric Disease dalla FDA negli Stati Uniti e lo status di Promising Innovative Medicine (PIM) dall’MHRA del Regno Unito per la DMD. Vamorolone è un medicinale in fase di sperimentazione e attualmente non è approvato per l’uso da nessuna autorità sanitaria.

A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso dall’azienda al seguente link.