Satralizumab: in partenza studio clinico anche in Italia
Riceviamo e condividiamo da Roche la notizia dell’avvio dello studio clinico internazionale SHIELD DMD, basato sulla molecola satralizumab, anche in Italia.
Satralizumab (aIL-6R) è un anticorpo monoclonale che mira a bloccare l’attività dell’interleuchina-6, una proteina chiave nel processo infiammatorio coinvolta anche nella salute dell’osso. Lo studio SHIELD DMD valuterà se questa terapia sperimentale è in grado di migliorare la forza delle ossa, riducendo quindi la fragilità ossea e le fratture, e aumentare la funzionalità muscolare.
Il trial valuterà l’efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica* di satralizumab in bambini e adolescenti, deambulanti e non deambulanti, con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) di età compresa tra 8 e 18 anni, che siano in terapia cortisonica.
I centri clinici coinvolti in Italia sono il Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma e l’Istituto neurologico Carlo Besta di Milano.
A seguire la lettera alla comunità
Gentili membri della comunità DMD,
a fronte della vostra richiesta di ricevere aggiornamenti in merito allo sviluppo delle molecole per il trattamento della DMD e in virtù della nostra costante collaborazione, con la presente siamo lieti di informarvi che lo studio clinico internazionale, denominato SHIELD DMD, è attivo presso alcuni centri italiani.
Lo scopo di questo studio è valutare l’efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di un anticorpo monoclonale umanizzato anti-recettore dell’interleuchina-6 (aIL-6R), in soggetti adolescenti deambulanti e non deambulanti con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) di età compresa tra ≥ 8 e < 18 anni sottoposti a terapia corticosteroidea.
aIL-6R è una terapia sperimentale per la DMD. Ciò significa che non è stato approvato per il trattamento dei problemi muscolari e ossei di persone con DMD dalle autorità sanitarie (come la Food and Drug Administration negli Stati Uniti e l’Agenzia europea per i medicinali).
I pazienti che saranno ritenuti idonei a partecipare allo studio possono essere inclusi in due gruppi:
● soggetti deambulanti con storia di fratture e soggetti non deambulanti con o senza storia di fratture (gruppo 1)
● soggetti deambulanti senza storia di fratture (gruppo 2).
L’obiettivo dello studio è quello di valutare se l’anticorpo monoclonale umanizzato anti-recettore dell’interleuchina-6 (aIL-6R) è in grado di migliorare la fragilità ossea e aumentare la funzionalità muscolare. Una dose di aIL-6R, calcolata in base al peso corporeo del paziente, verrà somministrata tramite iniezione sottocutanea (SC) nell’addome oppure nella coscia alle settimane 0, 2, 4 e successivamente ogni 4 settimane.
I pazienti saranno sottoposti a regolari analisi del sangue e saranno tenuti sotto controllo per verificare la presenza di effetti indesiderati per tutta la durata dello studio.
Questo è uno studio in aperto. Ciò significa che tutti i soggetti coinvolti, compresi il paziente e il medico, conosceranno il tipo di trattamento somministrato.
Il principale parametro che verrà misurato durante lo studio sarà la densità minerale delle ossa della regione lombare della schiena. Questo parametro sarà analizzato tramite scansione mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA). La DEXA è una scansione che misura la densità ossea facendo passare raggi X ad alta e bassa energia attraverso il corpo.
Altri parametri chiave analizzati durante lo studio includono: Effetti indesiderati; Variazioni della quantità di ossa formate e fratturate; Numero medio di nuove fratture ossee durante lo studio; Nuove fratture ossee durante lo studio; La capacità dell’organismo di metabolizzare l’aIL-6R; Attivazione del sistema immunitario in risposta al trattamento con l’aIL-6R; Variazioni nella funzione motoria.
Lo studio ha una durata prevista di due anni e verrà svolto in vari Paesi tra cui l’Italia. Per tutte le informazioni relative allo studio clinico tra cui i centri partecipanti si prega di far riferimento ai seguenti link: clinicaltrials.gov; euclinicaltrials.eu
Qualora le famiglie volessero ricevere ulteriori dettagli, inoltre, suggeriamo di rivolgersi direttamente al medico dello studio che saprà fornire tutte le informazioni necessarie.
Vi ringraziamo per la consueta collaborazione e restiamo a disposizione per qualunque necessità,
Team Duchenne Roche Italia
Per ulteriori approfondimenti sulla molecola, rimandiamo a questa notizia precedente
Per altre informazioni, potete contattare l’area Scienza di Parent Project: scienza@parentproject.it.
*La farmacocinetica studia gli eventi a cui è sottoposto un farmaco quando viene a contatto con l’organismo, mentre la farmacodinamica studia il meccanismo di azione del farmaco nell’organismo.