Il caso Vamorolone: il farmaco per la Duchenne è approvato ma non rimborsabile

L’associazione dei pazienti: questo è solo un primo passo verso l’effettiva distribuzione

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha recepito, lo scorso 8 novembre, l’autorizzazione dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) su vamorolone, farmaco per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una grave patologia neuromuscolare degenerativa.

La decisione del Comitato per i farmaci a uso umano dell’EMA era stata comunicata ad ottobre 2023. Vamorolone si pone come alternativa ai corticosteroidi esistenti, l’attuale standard di cura nei bambini e negli adolescenti con DMD. Il suo meccanismo di azione, secondo gli studi clinici, permette di ottenere benefici di sicurezza rispetto ai corticosteroidi standard per quanto riguarda il mantenimento di normali valori di metabolismo, densità e crescita ossea, oltre a garantire un’efficacia simile.

Il recepimento delle indicazioni dell’EMA è il primo passo del percorso di approvazione e rimborsabilità in Italia, e come di norma in questo iter, vamorolone, è stato inserito dall’AIFA nella classe CNN (classe C non negoziata).  Questo significa che l’azienda non ha ancora avviato la negoziazione riguardo al prezzo del farmaco.

Per questo motivo, contrariamente a quanto si potrebbe dedurre dalla notizia diffusa nei giorni scorsi, vamorolone non è ancora, di fatto, rimborsabile e, a causa del costo molto elevato e proibitivo per le aziende ospedaliere, sarà molto difficile che queste ultime decidano di autorizzare una eventuale prescrizione che arrivi dai centri clinici, in assenza di una decisione centrale.

Parent Project aps, l’associazione italiana di riferimento per la distrofia muscolare di Duchenne, sottolinea che la diffusione della notizia è stata prematura e quindi scorretta, data la fase del percorso di approvazione.

Dichiara Filippo Buccella, fondatore e consigliere dell’associazione: «Nei giorni scorsi è stato reso noto, attraverso un comunicato di Santhera Italia, che l’AIFA ha approvato vamorolone, ma, di fatto, questo è solo un passo nel percorso verso l’effettiva distribuzione del farmaco. Come associazione di pazienti troviamo questa modalità di comunicazione fuorviante e inopportuna in questa fase: tiene conto degli interessi aziendali, ma manca di attenzione verso chi convive con la patologia e verso i clinici che hanno contribuito al percorso di sperimentazione. Comunicare con una comunità di pazienti con una patologia grave richiede sensibilità: parliamo di genitori che, se fosse possibile, per procurare un farmaco al loro bambino venderebbero la casa. Gli stessi clinici, oggi, si trovano a non poter ancora utilizzare il farmaco per i loro piccoli e giovani assistiti. Come associazione siamo in contatto con la sede internazionale dell’azienda per poter ricevere aggiornamenti sui prossimi step.»

«Gli studi clinici controllati documentano i parametri di efficacia e di sicurezza di vamorolone in soggetti deambulanti affetti da DMD.» dichiara il Prof. Giacomo Comi, Presidente dell’Associazione italiana di Miologia (AIM), associazione che coinvolge i centri clinici neuromuscolari in Italia. «La sua introduzione nella pratica clinica effettiva costituirà uno strumento farmacologico aggiuntivo nella gestione della DMD. L’inserimento di vamorolone in classe CNN di AIFA costituisce un primo passo in questa direzione, che dovrà essere completato nei prossimi mesi dai necessari livelli autorizzativi che lo rendano effettivamente prescrivibile a carico del S.S.N. La sostenibilità per il sistema sanitario, in cui si integra la nostra attività, è per noi un criterio fondamentale per l’accesso equo e universale alle cure.»

L’azienda ha dichiarato che il suo team è impegnato a garantire che il farmaco possa essere reso disponibile ai pazienti prima possibile.