Anche in Italia è coinvolta nello studio sperimentale di fase III, per valutare l’efficacia e la sicurezza del prodotto 
GSK2402968 (precedentemente ProO51, già utilizzato da Prosensa nei due Trial con somministrazione locale e sistemica), nei ragazzi affetti da DMD, sponsorizzato dalla ditta GlaxoSmithKline.
I pazienti teoricamente eleggibili per questa sperimentazione sono stati estratti dal Registro Nazionale Pazienti DMD/BMD, in base ai dati genetici.
Cinque i Centri Italiani coinvolti:
• UO di Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative dell’Ospedale Pediatrico ‘Bambino Gesù’, Roma (Principal Investigator: Prof. Enrico Bertini);
• UO di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Gemelli, Roma (Principal Investigator: Prof. Eugenio Mercuri);
• Sezione di Genetica Medica, Università di Ferrara (Principal Investigator: Prof.ssa Alessandra Ferlini);
• UOC Neurologia e Malattie Neuromuscolari, Policlinico Universitario di Messina (Principal Investigator: Prof. Giuseppe Vita);
• Dipartimento di Scienze Neurologiche, I.R.C.C.S. Fondazione Ca’ Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano (Principal Investigator: Prof. Giacomo Pietro Comi).
L’effetto di GSK 2402968 dovrebbe indurre il “salto” dell’esone 51 e quindi il ripristino della sintesi proteica, con “costruzione” di una Distrofina “utile”.
Ogni centro Italiano coinvolto potrà arruolare non più di 5 bambini, dunque i pazienti coinvolti nei centri di ricerca italiani saranno 25.
Ricordiamo che, oltre ai dati genetici, esistono altri criteri di inclusione che dovranno essere valutati nella fase di reclutamento.
Per informazioni più dettagliate potete consultare la pagina internethttp://clinicaltrial.gov/ct2/show/NCT01254019 .
Le famiglie sono state contattate dal Registro Nazionale Pazienti DMD/BMD e invitate a contattare il medico di riferimento o a consultare direttamente il sito di sperimentazione.
Ogni aggiornamento, sul trial e sulla data del suo inizio sarà tempestivamente comunicato.
