Givinostat: inizia il reclutamento del trial ULYSSES per pazienti non deambulanti
Sta iniziando il reclutamento, anche in Italia, dei partecipanti allo studio clinico ULYSSES, che valuterà l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del farmaco givinostat nei pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne.
I tempi effettivi del reclutamento potranno variare leggermente da un centro all’altro.
Le famiglie interessate possono contattare i referenti presso i centri coinvolti:
Policlinico Universitario A. Gemelli di Roma
Prof.ssa Marika Pane – marika.pane@policlinicogemelli.it
Istituto scientifico E. Medea – La Nostra Famiglia di Bosisio Parini (LC)
Dr.ssa Maria Grazia D’Angelo – grazia.dangelo@lanostrafamiglia.it
Grande Ospedale Metropolitano Niguarda di Milano
Dr. Emilio Albamonte – emilio.albamonte@centrocliniconemo.it
(mettere in copia anche valentina.franchino@centrocliniconemo.it
marta.sorce@centrocliniconemo.it;
jasmine.refran@centrocliniconemo.it)
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma
Dr.ssa Adele D’Amico – adele2.damico@opbg.net
Dr.ssa Michela Catteruccia – michela.catteruccia@opbg.net
Università di Padova
Prof.ssa Elena Pegoraro – elena.pegoraro@unipd.it
Dr. Luca Bello – luca.bello@unipd.it
Cos’è givinostat
Givinostat è un farmaco a uso orale sviluppato dall’azienda farmaceutica italiana Italfarmaco. Agisce riattivando la capacità del tessuto muscolare di rispondere al danno (causato dalla patologia) con un meccanismo rigenerativo.
Dopo i risultati positivi dello studio di fase 3 EPIDYS, concluso a settembre 2020, l’azienda ha avviato l’iter per chiedere l’approvazione di questo trattamento per la DMD sia all’agenzia statunitense per i medicinali (FDA), sia all’Agenzia europea EMA. Per il momento è stata ottenuta una risposta positiva dall’FDA, mentre la comunità di pazienti sta attendendo l’esito dall’agenzia europea.
Questo studio clinico
ULYSSES si svolgerà in Italia e in diversi altri paesi (Belgio, Francia, Germania, Paesi Bassi, Regno Unito e Canada).
Coinvolgerà 138 pazienti con la DMD, non deambulanti, tra i 9 e i 17 anni, in trattamento stabile con steroidi da almeno 6 mesi.
I partecipanti verranno assegnati casualmente al gruppo che riceverà il farmaco o a quello che riceverà il placebo (il primo gruppo sarà numericamente il doppio del secondo). Il trattamento verrà somministrato per via orale due volte al giorno per 18 mesi.
Potete trovare maggiori informazioni sulla Brochure Trial clinici 2024 e per ulteriori informazioni potete contattare l’Ufficio Scientifico di Parent Project aps: scienza@parentproject.it
Un webinar in arrivo
Parent Project organizzerà presto un webinar rivolto alla comunità dedicato a givinostat. Il focus principale dell’incontro sarà sul programma di uso compassionevole del farmaco in Italia per i pazienti deambulanti dai 6 anni di età, ma verrà dedicato uno spazio anche al trial ULYSSES.