Esperti al vertice presso la sede londinese dell’EMEA per avviare un dialogo sulle questioni inerenti alla futura regolamentazione delle terapie AON per la DMD.
Il 25 settembre scorso circa cento esperti DMD – tra ricercatori, associazioni di pazienti (tra cui UPPMD, United Parent Projects for Muscular Distrophies) e rappresentanti di aziende farmaceutiche – si sono riuniti per iniziativa del Treat-NMD presso la sede londinese dell’EMEA (l’Agenzia Europea per i Medicinali), per avviare un dialogo sulle questioni inerenti alla regolamentazione delle terapie AON per la DMD. Erano presenti rappresentanti dell’Emea e dell’americana FDA.
Durante l’incontro è stato fatto presente che oltre l’80% dei ragazzi Duchenne potrebbe beneficiare dell’approccio dell’exon skipping ma, considerando che ogni singolo esone “bersaglio” richiede un AON unico e che ogni singolo AON tratta solo un piccolo sottoinsieme della popolazione di pazienti, trattare tutte le differenti mutazioni che causano la DMD richiede lo sviluppo di un gran numero di AON. La preoccupazione dei pazienti e degli scienziati è che, se gli standard di regolamentazione ed il percorso per lo sviluppo fino all’applicazione clinica dei farmaci dovesse essere seguita (così come è stata prevista finora) per ogni singolo AON, la tempestività di questo approccio, ipotizzandone l’efficacia, sarebbe gravemente compromessa.
L’incontro con l’EMEA mirava dunque ad identificare un percorso che renda possibile uno sviluppo sicuro, ma rapido ed efficiente, di queste molecole. Durante il workshop, i rappresentanti dell’EMEA hanno dichiarato la propria disponibilità ad essere elastici, con l’ausilio degli strumenti e delle procedure già in atto, e di essere pronti ad impegnarsi in una discussione approfondita per quanto riguarda lo sviluppo di un percorso normativo specifico per l’approvazione dei futuri AON.
Inoltre, è stato osservato che, anche se ogni AON deve essere approvato singolarmente, potrebbe non essere necessario fare studi separati per ciascuno di essi, poiché molti dati possono essere condivisi e/o estrapolati. Tuttavia è stato osservato che i regolatori avranno sempre bisogno di dati sufficienti per valutare la molecola e calcolare il rapporto rischi/benefici. Al fine di assicurarsi di disporre di dati sufficienti per l’approvazione dei medicinali, gli esperti di regolamentazione raccomandano vivamente che i promotori discutano e si accordino con SAWP (comitato scientifico) e PDCO (comitato pediatrico) sui trial prima che questi siano condotti. Inoltre esistono già delle procedure velocizzate per l’approvazione di farmaci, ad esempio nel caso di salvavita per i quali vi è una domanda insoddisfatta.
L’EMEA ha invitato la comunità Duchenne a confrontarsi presto con loro sullo sviluppo dei nuovi farmaci e ha sottolineato che la collaborazione della comunità è fondamentale.
Per saperne di più: comunicato_treatnmd_emea
