Condividiamo con grandissimo piacere il comunicato stampa di Santhera, arrivato questa mattina, che annuncia il parere positivo dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per l’immissione in commercio di vamorolone, con il nome commerciale AGAMREE. La commissione per i prodotti Medicinali per uso Umano CHMP dell’EMA si è pronunciata a favore di un’approvazione piena per vamorolone che, se confermata anche dalla Commissione Europea, consentirà il trattamento dei pazienti DMD a partire dai 4 anni di età.
Dopo questo primo parere positivo del CHMP, occorrerà ora attendere circa due mesi per l’opinione finale della Commissione Europea che stabilirà definitivamente sull’immissione in commercio di vamorolone.
Di seguito la traduzione del comunicato stampa originale diffuso dall’azienda
Santhera riceve il parere positivo del CHMP che raccomanda l’approvazione di AGAMREE® (vamorolone) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
– Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha espresso parere positivo per AGAMREE® (vamorolone) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne nei bambini e negli adulti dai 4 anni in su.
– La decisione della Commissione Europea (CE) sull’autorizzazione all’immissione in commercio è prevista per la fine del 2023
– AGAMREE potrebbe diventare il primo farmaco completamente approvato dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per il trattamento dei pazienti con DMD
– Si anticipa l’approvazione di vamorolone negli Stati Uniti il 26 ottobre 2023 alla data del PDUFA
13 ottobre 2023 – Santhera Pharmaceuticals annuncia che il CHMP ha adottato un parere positivo a favore dell’approvazione di AGAMREE® (vamorolone) per il trattamento di pazienti affetti da DMD di età pari o superiore a 4 anni. Nella sua raccomandazione per l’approvazione, il CHMP riconosce un profilo di rischio-beneficio positivo per AGAMREE in questa popolazione di pazienti, compresi alcuni benefici di sicurezza di AGAMREE rispetto ai corticosteroidi impiegati come standard di cura nel trattamento della DMD. Santhera prevede un primo lancio commerciale in Germania nel primo trimestre del 2024, previa approvazione da parte della CE.
“Siamo entusiasti del parere positivo del CHMP, che riconosce l’urgente bisogno medico di un trattamento efficace e ben tollerato per questa devastante patologia. Ora possiamo attuare i nostri piani per assicurare che AGAMREE sia disponibile per i pazienti dell’UE non appena la Commissione Europea avrà ricevuto l’autorizzazione all’immissione in commercio”, ha dichiarato Dario Eklund, CEO di Santhera. “La raccomandazione del CHMP è una testimonianza della dedizione e della collaborazione di tutti coloro che hanno partecipato allo sviluppo di vamorolone, inclusi ReveraGen Biopharma, la comunità dei pazienti DMD, i ricercatori, gli operatori sanitari e i nostri dipendenti”.
“Siamo molto soddisfatti del voto positivo dell’Agenzia Europea dei Medicinali. Questo offre ai pazienti affetti da Duchenne una nuova alternativa terapeutica per rallentare la progressione della patologia con minori effetti collaterali”, ha dichiarato Maggie C. Walter, MD, MA, Professore Associato di Neurologia, Istituto Friedrich-Baur, Università Ludwig-Maximilians di Monaco, Germania.
“Siamo molto soddisfatti del parere positivo dell’Agenzia Europea del Farmaco”, ha dichiarato Ezio Magnano, Presidente di Parent Project Italia. “L’annuncio di oggi è un altro grande passo avanti per la nostra comunità Duchenne e Becker. Ci auguriamo che questo nuovo trattamento possa ridurre al minimo alcuni degli effetti collaterali degli steroidi, migliorando ulteriormente la qualità di vita dei pazienti, che è il nostro obiettivo principale”.
L’evidenza clinica dell’efficacia e della sicurezza di AGAMREE (vamorolone), contenuta nella richiesta di autorizzazione, deriva dallo studio principale VISION-DMD positivo e da tre studi in aperto (incluse le estensioni), in cui vamorolone è stato somministrato a dosi comprese tra 2 e 6 mg/kg/die per un periodo di trattamento totale fino a 30 mesi, oltre a uno studio di confronto esterno (FOR-DMD) e a diversi studi di farmacologia clinica. Gli studi sono stati condotti da ReveraGen, partner di Santhera, e da 32 centri di sperimentazione clinica accademica in 11 Paesi.
Nello studio principale VISION-DMD, i ragazzi trattati con vamorolone hanno mantenuto in media una crescita simile a quella dei ragazzi trattati con placebo, mentre i ragazzi trattati con prednisone hanno avuto in media un arresto della crescita. I pazienti che sono passati da prednisone a vamorolone dopo 24 settimane sono stati, in media, in grado di riprendere a crescere in altezza per il resto dello studio.
A differenza dei corticosteroidi, vamorolone non ha provocato una riduzione del metabolismo osseo, misurato dai biomarcatori ossei, né una riduzione significativa della mineralizzazione ossea nella colonna vertebrale, misurata con la DXA (DualEnergy X-Ray Absorptiometry) dopo 48 settimane negli studi clinici.
Santhera continuerà a raccogliere dati per caratterizzare ulteriormente l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di vamorolone.
La decisione di autorizzazione all’immissione in commercio da parte della CE è attesa entro circa due mesi dal parere positivo del CHMP. A seguito dell’approvazione, AGAMREE sarà il primo e unico farmaco completamente approvato dall’EMA per il trattamento della DMD e l’autorizzazione all’immissione in commercio sarà valida in tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea, nonché in Islanda, Liechtenstein e Norvegia. Il potenziale lancio di AGAMREE nell’UE, con la Germania come capofila, è previsto per il primo trimestre del 2024.
Negli Stati Uniti, l’FDA ha fissato al 26 ottobre 2023 la data prevista per la sua decisione sulla NDA (New Drug Application) di vamorolone, in concomitanza con la data fissata per il PDUFA (Prescription Drug User Fee Act). In base all’approvazione, il partner di Santhera Catalyst Pharmaceutical, prevede di lanciare vamorolone negli Stati Uniti nel primo trimestre del 2024.
Informazioni su AGAMREE® (vamorolone)
Vamorolone è un nuovo candidato farmaceutico con una modalità d’azione basata sul legame con lo stesso recettore dei glucocorticoidi, ma che ne modifica l’attività a valle e non è un substrato per gli enzimi 11-β-idrossisteroidi deidrogenasi (11β-HSD) che possono essere responsabili della tossicità associata ai corticosteroidi nei tessuti, e come tale è considerato un farmaco antinfiammatorio dissociativo. Questo meccanismo ha dimostrato la possibilità di “dissociare” l’efficacia dai problemi di sicurezza degli steroidi e pertanto vamorolone si pone come alternativa ai corticosteroidi esistenti, l’attuale standard di cura nei bambini e negli adolescenti con DMD.
Nello studio principale VISION-DMD, vamorolone ha raggiunto l’endpoint primario (Time to Stand -TTSTAND) rispetto al placebo (p=0,002) a 24 settimane di trattamento e ha mostrato un buon profilo di sicurezza e tollerabilità. Gli eventi avversi più comunemente riportati rispetto al placebo nello studio VISION-DMD sono stati aspetto cushingoide, vomito e carenza di vitamina D. Gli eventi avversi sono stati generalmente di gravità moderata.
I dati attualmente disponibili dimostrano che vamorolone, a differenza dei corticosteroidi, non limita la crescita e non ha effetti negativi sul metabolismo osseo, come dimostrato dalla normale formazione ossea e dai marcatori sierici del riassorbimento osseo.
Vamorolone ha lo status di farmaco orfano per la DMD negli Stati Uniti e in Europa e ha ricevuto le designazioni Fast Track e Rare Pediatric Disease dalla FDA negli Stati Uniti e lo status di Promising Innovative Medicine (PIM) dall’MHRA del Regno Unito per la DMD. Vamorolone è un medicinale in fase di sperimentazione e attualmente non è approvato per l’uso da nessuna autorità sanitaria.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa ufficiale rilasciato da Santhera Pharmaceuticals al seguente link