Lo scorso 30 giugno l’azienda americana Capricor Therapeutics ha annunciato i risultati positivi di sicurezza ed efficacia di CAP-1002 dopo 24 mesi dall’inizio dello studio di estensione in aperto HOPE-2 OLE nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. I dati sono stati inoltre presentati dalla CEO dell’azienda Linda Marbán alla Conferenza di PPMD a Dallas
CAP-1002 è una terapia cellulare sperimentale innovativa, basata sulla somministrazione di cellule staminali cardiache derivate dal tessuto cardiaco di un donatore attraverso una metodica messa a punto da Capricor Therapeutics. Non si tratta di una terapia cellulare vera e propria, poiché le cellule somministrate non si integrano nel cuore del ricevente colonizzandolo, ma agiscono secernendo una serie di fattori che regolano l’espressione di geni coinvolti nell’inibizione dell’infiammazione e della fibrosi del tessuto cardiaco e nella stimolazione della sua rigenerazione.
Lo studio HOPE-2-OLE ha coinvolto 13 dei 20 partecipanti al trial originale HOPE-2. Come per HOPE-2, CAP-1002 è stato somministrato trimestralmente e i risultati attuali provengono dall’analisi dopo due anni di trattamento. Lo studio HOPE-2-OLE ha precedentemente raggiunto l’endpoint primario a un anno con la scala della Performance degli Arti Superiori (Performance of the Upper Limb, PUL), una misura di valutazione specificamente progettata per valutare le attività collegate alle attività di vita quotidiana. A 24 mesi, i pazienti hanno continuato a mostrare un beneficio, mostrando differenze statisticamente significative nella scala PUL v2.0 nel gruppo di trattamento OLE rispetto al tasso di declino iniziale del gruppo placebo. La frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF), un parametro utilizzato per misurare la capacità del cuore di contrarsi, è stata misurata attraverso la risonanza magnetica cardiaca. Nel tempo, è stata riscontrata una crescente correlazione tra PUL v2.0 e i risultati della LVEF. CAP-1002 è stato inoltre generalmente sicuro e ben tollerato durante lo studio. Lo studio HOPE-2-OLE è in corso e i partecipanti continuano a essere monitorati per quanto riguarda la sicurezza e le prestazioni funzionali.
Linda Marbán, CEO di Capricor, ha dichiarato: “Siamo confortati dai risultati solidi e coerenti osservati fino a oggi e continueremo a lavorare a stretto contatto con la Food and Drug Administration (FDA) per far arrivare CAP-1002 ai pazienti il più rapidamente possibile. Abbiamo in programma di discutere questi risultati e le caratteristiche principali del nostro studio di fase 3 HOPE-3, attualmente in corso, e di illustrare il percorso proposto per la presentazione di una potenziale richiesta di concessione di licenza biologica (Biological Licence Application – BLA) per CAP-1002 durante il prossimo incontro con la FDA. Parallelamente, lo studio HOPE-3 continua nel reclutamento dei pazienti e siamo sulla buona strada per completarlo nella seconda metà del 2023 e di presentare l’analisi intermedia nel quarto trimestre del 2023”.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con CAP-1002 potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa originale al seguente link