Edgewise Therapeutics ha annunciato lo scorso 31 marzo la pubblicazione, sulla rivista internazionale Journal of Clinical Investigation, dell’articolo scientifico Modulating fast skeletal muscle contraction protects skeletal muscle in animal models of Duchenne muscular dystrophy. L’articolo illustra i risultati di una ricerca che ha valutato l’effetto del trattamento con la molecola EDG-5506 negli animali modello per la DMD.
Nella DMD, lo stress meccanico, causato dall’assenza della distrofina, genera lesioni della membrana e la rottura delle fibre muscolari. Le fibre veloci sono le più suscettibili al danno e la contrazione muscolare, controllata dalla miosina, acuisce la lesione stessa.
EDG-5506 è una molecola sperimentale modulatrice della miosina a somministrazione orale, ideata per proteggere le fibre muscolari scheletriche veloci esposte al danno nelle distrofinopatie come la Duchenne e la Becker.
Gli autori dell’articolo hanno dimostrato che la modulazione della contrazione rapida del muscolo scheletrico protegge da lesioni muscolari, degenerazione e fibrosi nei modelli animali della Duchenne.
Sorprendentemente, anche modeste diminuzioni della contrazione (<15%) sono sufficienti a proteggere i muscoli scheletrici nei topi mdx e, a lungo termine, il trattamento riduce la fibrosi muscolare nei principali tessuti coinvolti nella patologia. Gli autori sottolineano inoltre che l’inibizione della miosina con EDG-5506 non ha influenzato negativamente la forza o la coordinazione nei modelli animali. Infine, nei cani distrofici, EDG-5506 ha ridotto in modo reversibile la circolazione dei biomarcatori del danno muscolare e ha aumentato la normale attività.
Kevin Koch, Presidente e Amministratore delegato dell’azienda, ha dichiarato: “Questa pubblicazione fornisce un’ulteriore conferma scientifica al nostro approccio e i risultati si vedono inoltre nei pazienti in trial. Siamo entusiasti del potenziale di EDG-5506 per i pazienti affetti da DMD e BMD, che attualmente possono usufruire di trattamenti terapeutici limitati”.
Vi ricordiamo che l’azienda ha uno studio di fase 2 (NCT05540860) in reclutamento negli Stati Uniti per la DMD e due studi per la BMD (ARCH in corso negli Stati Uniti (NCT05160415) e CANYON (NCT05291091) in reclutamento negli Stati Uniti ma dove prevedono l’apertura di altri centri nel Regno Unito e nei Paesi Bassi).
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con EDG-5506 potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps.
Potete leggere il comunicato stampa originale al seguente link e qui l’articolo.