Lo scorso 22 febbraio l’agenzia per i medicinali statunitense FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano alla strategia sviluppata dall’azienda IPS HEART basata sull’impiego di cellule staminali pluripotenti indotte come trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). L’approccio, chiamato GIVI-MPC, è una terapia cellulare innovativa ancora in fase preclinica ideata per consentire la produzione di tessuto muscolare sano nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. Questa strategia utilizza le cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) ottenute a partire da cellule della pelle o del sangue opportunamente trattate per riportarle a uno stadio indifferenziato simile a quello delle cellule staminali. In base alla metodica sviluppata dall’azienda le iPS ottenute vengono trattate con givinostat* che nel caso specifico è usato con l’obiettivo di promuoverne il differenziamento muscolare.
Ricerche precliniche condotte con la strategia GIVI-MPC in animali modello per la DMD hanno indicato che il trattamento è in grado di generare muscoli scheletrici umani con una distrofina a lunghezza intera.
La designazione di farmaco orfano attribuita dalla FDA a GIVI-MPC consentirà all’azienda di proseguire lo sviluppo di GIVI-MPC beneficiando delle agevolazioni previste per i farmaci orfani e rendendo quindi verosimilmente più spedito il percorso di sviluppo di questa nuova potenziale strategia.
*Givinostat è un inibitore delle istone deacetilasi (HDAC) che agisce riattivando la corretta cascata di eventi cellulari e molecolari che permette al tessuto muscolare di rispondere al danno con un meccanismo rigenerativo. È un farmaco a uso orale sviluppato dall’azienda farmaceutica italiana Italfarmaco. I risultati positivi che dimostrano gli effetti benefici di givinostat in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne sono stati condivisi dall’azienda a giugno dello scorso anno.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
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