In un comunicato stampa diffuso il 29 settembre, Sarepta Therapeutics ha annunciato la presentazione all’Agenzia Regolatoria statunitense FDA di una richiesta per l’approvazione accelerata della sua terapia genica con la microdistrofina SRP-9001 (delandistrogen moxeparvovec), come trattamento per i pazienti deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne.
La richiesta di autorizzazione per SRP-9001 (tecnicamente una Biological License Application – BLA) attraverso la procedura di approvazione accelerata, si basa sui risultati che indicano l’espressione della microdistrofina, un dato proposto come un endpoint surrogato, ovvero un parametro che può ragionevolmente predire un beneficio clinico per i pazienti. Altri dati a supporto della richiesta sono inoltre i risultati relativi ai biomarcatori e ai test funzionali.
La BLA per SRP-9001 include i dati sull’efficacia e la sicurezza provenienti dagli studi clinici 101, 102 e 103 (studio ENDEAVOR) con SRP-9001 e quelli relativi a un’analisi integrata condotta confrontando i risultati funzionali raccolti in questi tre studi con un gruppo di controllo esterno.
In base a quanto riportato nel comunicato stampa, nel caso in cui la FDA decidesse a favore dell’approvazione accelerata per SRP-9001, lo studio clinico di fase 3 in corso EMBARK potrebbe essere impiegato come studio di conferma del beneficio clinico del trattamento.
La FDA dovrà ora stabilire se accettare di valutare la BLA procedendo, eventualmente, con una revisione prioritaria e quindi più veloce dei dati contenuti nella richiesta.
Ricordiamo che al di fuori degli Stati Uniti lo sviluppo clinico di SRP-9001 è seguito dall’azienda farmaceutica Roche.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con SRP-9001 potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps
Il comunicato stampa diffuso da Sarepta è disponibile a questo link (https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-submits-biologics-license-application-srp?_ga=2.125921933.1803713498.1664455003-1818619162.1654614446)