In una lettera alla comunità, Sarepta Therapeutics e Roche hanno annunciato ieri di aver completato il reclutamento dei partecipanti per lo studio di terapia genica EMBARK con SRP-9001 (delandistrogen moxeparvovec).
Il trial, di fase 3 e controllato con il placebo, sta valutando la sicurezza e l’efficacia di SRP-9001 in 120 pazienti DMD tra i 4 e i 7 anni in trattamento stabile con steroidi e mutazioni nella regione inclusa tra l’esone 18 e 79 con l’eccezione di mutazioni che riguardano l’intero esone 45.
Si tratta di uno studio globale che coinvolge oltre 40 centri clinici nel mondo tra i quali anche alcuni centri italiani ovvero la Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano – Prof Comi, l’ IRCCS Istituto G.Gaslini di Genova – Prof. Bruno e la Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS di Roma, Prof. Mercuri. I centri italiani hanno ricevuto il via libera per la partecipazione allo studio nel periodo estivo appena concluso, includendo nel trial 12 pazienti.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
La versione originale della lettera alla comunità è disponibile a questo link: https://www.sarepta.com/community-bulletin-embark-study-srp-9001-301-enrollment-update
Per avere informazioni sulla strategia di terapia genica potete consultare la brochure “Un gene in missione speciale” disponibile nella sezione materiali ( https://parentproject.it/materiali/) del sito di Parent Project aps.