Il 10 agosto scorso, l’azienda Dyne Therapeutics ha annunciato la diffusione dei dati preclinici sulla distrofia muscolare di Duchenne in un articolo pubblicato sulla rivista scientifica internazionale Nucleic Acid Research (disponibile al seguente link).
I dati si riferiscono all’impiego della piattaforma FORCETM in modelli di topo Duchenne. La piattaforma, disegnata per fornire una molecola antisenso in grado di promuovere lo skipping di specifici esoni del gene della DMD, ha la capacità di raggiungere in maniera selettiva un recettore (TfR1) che si trova sulla superficie delle cellule muscolari, aumentando l’efficienza di trasferimento.
I dati pubblicati dimostrano che la piattaforma è in grado di ottenere una quantità di distrofina consistente e duratura in molteplici tessuti muscolari in seguito a una singola somministrazione con la molecola FORCE-M23D, specifica per il topo, raggiungendo livelli di distrofina variabili tra il 51% e il 72% del normale in diversi muscoli della gamba e della coscia e fino al 90% nel diaframma e al 77% nel cuore. Inoltre, si è visto un miglioramento significativo della funzionalità muscolare e una riduzione dei livelli sierici di CPK.
Per quanto riguarda l’impiego nell’uomo, l’azienda avvierà a breve uno studio clinico di fase 1/2 con la molecola sperimentale DYNE-251, specifica per pazienti potenzialmente trattabili con lo skipping dell’esone 51, come annunciato in una notizia diffusa a luglio scaricabile al seguente link.
A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da Dyne Therapeutics al seguente link
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con DYNE-251 potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps