Il 27 giugno scorso Capricor Therapeutics ha annunciato i risultati positivi a un anno dal suo studio di estensione in aperto del trial HOPE-2 in pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne in stadio avanzato. I pazienti sono stati valutati utilizzando la scala della Performance degli Arti Superiori (Performance of the Upper Limb, PUL), una misura di valutazione specificamente progettata per valutare le attività manuali collegate alle attività di vita quotidiana. Capricor ha presentato questi risultati in una sessione conclusiva alla conferenza annuale di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) di quest’anno.
Lo studio di estensione in aperto ha coinvolto 13 dei 20 partecipanti al trial originale HOPE-2, 12 dei quali hanno completato il primo anno di follow-up. Come per HOPE-2, CAP-1002 è stato somministrato trimestralmente e i risultati attuali provengono dall’analisi di un anno.
“Per i pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne, il tempo è associato alla perdita di funzionalità. La natura progressiva della patologia pone questi pazienti in un lento e costante declino. Tutto ciò che possiamo fare per ritardare la progressione è un passo essenziale nella giusta direzione, consentendo ai pazienti di preservare le attività quotidiane chiave che richiedono la funzionalità degli arti superiori”, ha affermato Craig McDonald, ricercatore leader dello studio HOPE-2.
La FDA ha concesso tempo fa sia la designazione RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) che di farmaco orfano a CAP-1002, l’azienda prevede quindi di presentare questi dati alla stessa FDA e cercare ulteriori indicazioni sul miglior percorso da seguire per i pazienti con DMD.
Capricor sta attualmente conducendo uno studio di fase 3, HOPE-3, disegnato come studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per circa 70 pazienti e criteri di reclutamento simili a quelli utilizzati per lo studio HOPE-2. HOPE-3 è attualmente in fase di reclutamento negli Stati Uniti (NCT05126758).
“I risultati di questo studio hanno un impatto sui pazienti che soffrono in tutto il mondo. La fase di estensione in aperto dello studio HOPE-2 è piuttosto unica nel suo disegno in quanto tutti i pazienti erano usciti o dal trattamento con CAP-1002 o dal placebo con una media di circa un anno prima della ripresa o dell’inizio della terapia. Questi dati suggeriscono che i pazienti che assumono CAP-1002 accumulano benefici nel tempo in cui la loro funzione muscolare scheletrica è meglio preservata, il che potrebbe indicare un potenziale beneficio a lungo termine di CAP-1002″, ha aggiunto Linda Marbán, CEO dell’azienda. “Questa evidenza si basa sui risultati dello studio HOPE-2, recentemente pubblicato su The Lancet, che ha mostrato miglioramenti statisticamente significativi nella funzione degli arti superiori nel gruppo di trattamento a 12 mesi”.
Linda Marbán ha concluso: “Una volta che il gruppo di pazienti che ha scelto di partecipare allo studio di estensione in aperto ha iniziato a ricevere iniezioni trimestrali di CAP-1002, abbiamo assistito a un rallentamento della progressione della DMD, che è iniziata entro i primi tre mesi ed è continuata per l’intero anno. I pazienti sono ora al loro secondo anno di trattamento e non vediamo l’ora di condividere gli aggiornamenti su questo studio in corso non appena saranno disponibili. Tutti i nostri risultati fino a oggi suggeriscono che CAP-1002 è una terapia promettente per i pazienti DMD non deambulanti, un gruppo per il quale esistono ancora poche opzioni di trattamento”.
CAP-1002 è stato generalmente sicuro e ben tollerato durante tutto lo studio e il profilo di sicurezza dei pazienti trattati nella fase in aperto dello studio è coerente con quello osservato negli studi precedenti. Lo studio di estensione in aperto HOPE-2 è in corso e tutti i partecipanti continuano a essere monitorati per la sicurezza e le prestazioni funzionali.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con CAP-1002 potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps.
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