In un comunicato stampa diffuso il 5 luglio, l’azienda Dyne Therapeutics ha annunciato che la FDA ha revocato la sospensione clinica imposta per DYNE-251 a gennaio scorso per la richiesta di nuovo farmaco sperimentale (IND). DYNE-251 è una molecola antisenso disegnata per indurre lo skipping dell’esone 51 e costruita impiegando una piattaforma che mira a migliorare l’efficienza di trasferimento nelle cellule muscolari. La revoca della sospensione consente di poter avviare un trial clinico di fase 1/2 con il farmaco sperimentale in pazienti Duchenne potenzialmente trattabili con lo skipping dell’esone 51, con le prime somministrazioni attese per la metà di quest’anno.
Lo studio clinico in programma, di cui si è parlato anche durante l’ultima conferenza del PPMD, è uno studio globale, randomizzato, controllato con placebo con dosi multiple crescenti di farmaco, che prevede una fase di estensione a lungo termine. Verranno coinvolti tra i 30 e i 50 pazienti Duchenne, deambulanti e non deambulanti, di età compresa tra i 4 e i 16 anni, con una mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 51. Lo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità, l’espressione della distrofina, la farmacocinetica e farmacodinamica e le misurazioni della funzionalità muscolare. Ulteriori dettagli e tempistiche dello studio saranno comunicati dall’azienda al momento dell’avvio delle somministrazioni.
Oltre a Dyne-251, Dyne Therapeutics sta portando avanti programmi preclinici per pazienti con mutazioni trattabili con lo skipping di altri esoni, inclusi il 53, il 45 e il 44.
A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da Dyne Therapeutics al seguente link .