In una lettera alla comunità, Pfizer informa della graduale ripresa dello studio clinico di terapia genica di fase 3 con la minidistrofina, studio CIFFREO, in alcuni dei Paesi partecipanti allo studio. L’azienda ha introdotto alcune modifiche nel protocollo del trial definite con un gruppo di esperti che aggiungono misure di sicurezza ulteriori. Il trial è in corso anche in Italia ma il nostro Paese, al momento, non è tra quelli ad aver già ricevuto l’autorizzazione che permette di riprendere lo studio. L’azienda ritiene tuttavia che entro la fine di giugno la quasi totalità dei Paesi coinvolti nel trial sarà pronta a ripartire.
28 aprile 2022
Siamo lieti di condividere la buona notizia che diverse autorità regolatorie hanno approvato la ripresa del nostro studio di fase 3 nei pazienti deambulanti (studio CIFFREO) con la nostra terapia genica sperimentale con la minidistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne.
La FDA statunitense ci ha notificato che la sospensione clinica è stata revocata e che Pfizer ha risposto alle richieste dell’Agenzia inerenti alla valutazione della potenza. Pfizer può pertanto procedere con lo studio negli Stati Uniti. Questo significa che stiamo ora lavorando per attivare i centri per lo studio statunitensi affinché possano iniziare il reclutamento, lo screening e l’arruolamento nello studio CIFFREO per la prima volta.
Inoltre, a oggi, le autorità regolatorie del Regno Unito, Canada, Taiwan, Spagna e Belgio hanno approvato la ripresa dello studio CIFFREO. La tempistica esatta della ripresa delle attività varierà da Paese a Paese e da sito a sito; stiamo lavorando per attivare i centri per lo studio più velocemente possibile non appena si ricevono le approvazioni.
In attesa delle risposte degli enti regolatori, prevediamo che quasi tutti i centri per lo studio CIFFREO nel mondo saranno aperti entro la fine di giugno 2022.
Gli aggiornamenti del protocollo dello studio CIFFREO sono stati fatti in consultazione con il comitato esterno di monitoraggio dei dati e gli esperti di terapia genica, ponendo la sicurezza dei pazienti come nostra principale priorità.
I partecipanti allo studio riceveranno la terapia genica in un ambiente ospedaliero dove saranno monitorati per sette giorni dopo il trattamento. Questa modifica del protocollo è stata portata avanti con un eccesso di cautela ponendo in primo piano la sicurezza del paziente e consentirà agli sperimentatori di monitorare attentamente i pazienti e gestire qualsiasi potenziale evento futuro.
Siamo inoltre consapevoli del bisogno di nuove opzioni di trattamento per i pazienti non deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne. Continuiamo a lavorare con gli esperti di terapia genica per valutare i potenziali prossimi passi per il nostro programma per i non deambulanti.
Continueremo a condividere informazioni con la comunità Duchenne non appena saranno disponibili.
Vogliamo esprimere ancora una volta la nostra gratitudine per la vostra fiducia e collaborazione mentre continuiamo a lavorare diligentemente e con grande attenzione per l’avanzamento del nostro programma di terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne. Vogliamo ringraziare i partecipanti al nostro programma clinico e le loro famiglie, senza i quali lo sviluppo di questa nuova potenziale terapia così necessaria non sarebbe possibile.
Cordialmente
Il team di terapia genica di Pfizer
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
La versione originale della lettera è disponibile qui: