Visto il successo delle passate edizioni, anche quest’anno alla Conferenza Internazionale di Parent Project aps si è svolta la Sessione Poster, dedicata a giovani ricercatori e clinici che lavorano nell’ambito della distrofia muscolare di Duchenne e Becker sul territorio italiano. Con grande piacere pubblichiamo i nomi delle vincitrici, insieme ai loro contributi scientifici
Alla Call for Posters hanno partecipato 19 ricercatori che hanno inviato i loro contributi scientifici su diverse tematiche, inerenti sia la ricerca di base e traslazionale che l’ambito clinico per la DMD e BMD.
Durante la Sessione Poster, che si è svolta nella giornata di sabato 19 febbraio 2022, i ricercatori erano collegati per rispondere alle domande provenienti dalla nostra comunità. I giovani partecipanti hanno avuto modo di presentare il proprio lavoro sia tramite un poster scientifico, rivolto alla comunità degli specialisti, sia con un elaborato divulgativo, per spiegare il progetto di studio ai pazienti, alle famiglie e, in generale, a un pubblico di non addetti ai lavori.
I lavori sono stati valutati dauna giuria composta da Gloria Antonini (area scienza Parent Project), Francesca Ceradini (Direttore Scientifico e Coordinatore Editoriale di Osservatorio Terapie Avanzate) e Silvia Bencivelli (giornalista scientifica e conduttrice radiofonica e televisiva).
Le vincitrici ex aequo per il Premio Divulgazione Scientifica (250,00 Euro ognuno) sono Brigida Boccanegra e Laura Salvadori: i loro elaborati sono stati premiati per la creatività e l’originalità del format adottato, quello del fumetto. Capiamo più in dettaglio il focus delle loro ricerche:
– la Dott.ssa Brigida Boccanegra ha presentato un fumetto dal titolo: “LKB1 as a new player in metabolic and epigenetic regulation in Duchenne Muscular Dystrophy: new insights into the gene and protein expression profile in murine models”, per illustrare il suo studio svolto presso il Dipartimento di Farmacia e Scienze del Farmaco dell’Università “Aldo Moro” di Bari. Il progetto di ricerca della Dott.ssa Boccanegra è volto alla individuazione di meccanismi di azione (pathways), attualmente ancora poco esplorati, che possano ricoprire un ruolo cruciale nella cascata patogenetica della patologia distrofica. I risultati preliminari, ottenuti tramite indagini di biologia molecolare condotte su due diversi modelli murini distrofici, hanno messo in luce la compromissione di un attore chiave dell’omeostasi cellulare, la chinasi LKB1, con importanti ricadute sulla regolazione metabolica ed epigenetica della fibra muscolare distrofica. Lo studio consentirà, quindi, non solo di approfondire la conoscenza sui meccanismi alla base della patologia ma anche di candidare potenziali target farmacologici innovativi nella terapia della Duchenne.
– la Dott.ssa Laura Salvadori ha presentato un fumetto dal titolo: “Sertoli cells sustain myoblast proliferation without affecting the myogenic potential, exert antifibrotic effects, and induce utrophin expression in DMD myotubes regardless of the mutation” per spiegare in maniera originale e divulgativa il suo studio svolto presso l’Università degli Studi di Perugia. Più in dettaglio, lo studio prevede l’utilizzo delle cellule di Sertoli (normalmente presenti nei testicoli) e delle loro proprietà anti-infiammatorie e immunomodulatorie. Le cellule di Sertoli porcine sono state isolate e inglobate in microcapsule per uso clinico. Le microcapsule inoculate nella cavità peritoneale di topi distrofici (mdx), in assenza di immunosoppressione, hanno indotto un miglioramento della morfologia muscolare, con riduzione della necrosi e dell’infiammazione. Nel presente lavoro, la Dr.ssa Salvadori ha dimostrato che i fattori rilasciati dalle Sertoli esercitano anche effetti antifibrotici e promiogenici in mioblasti distrofici, e inducono l’espressione di utrofina in miotubi DMD umani indipendentemente dalla mutazione. Questi dati supportano ulteriormente un possibile impiego delle cellule di Sertoli incapsulate nel trattamento della DMD.
Il bilancio di questa edizione, seppure in forma virtuale, è sicuramente positivo, sia rispetto alla partecipazione e alla valenza dei lavori scientifici presentati sia, soprattutto, per l’opportunità unica che hanno avuto i giovani partecipanti di vivereuna realtà come quella di Parent Project aps, che vede l’impegno di una comunità eterogenea e coesa che lavora per e insieme ai pazienti.
Scarica qui i due elaborati vincitori:
Per informazioni, ecco i contatti delle due ricercatrici:
Brigida Boccanegra, Università “Aldo Moro” di Bari, email: brigida.boccanegra@uniba.it
Laura Salvadori, Università degli Studi di Perugia, email: laurasalvadori1988@gmail.com
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps