Dopo l’interazione positiva con l’agenzia regolatoria statunitense FDA, Sarepta annuncia l’avvio della parte B dello studio MOMENTUM con la molecola sperimentale SRP-5051, che coinvolgerà pazienti Duchenne deambulanti e non, trattabili con lo skipping dell’esone 51. A fronte di risultati positivi, lo studio avrà l’obiettivo di richiedere un’approvazione accelerata del farmaco
Lo studio MOMENTUM è uno studio globale di fase 2 che impiega la molecola sperimentale di nuova generazione SRP-5051 sviluppata da Sarepta, per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni trattabili con lo skipping dell’esone 51. Si tratta di uno studio che valuta dosi multiple crescenti di farmaco, somministrate mensilmente, con l’obiettivo di valutare i livelli di produzione della proteina distrofina, oltre alla valutazione della sicurezza e tollerabilità. In seguito ai risultati promettenti della parte A dello studio (di cui potete leggere la notizia al seguente link), e dopo l’interazione positiva con la FDA, l’azienda ha annunciato l’avvio della parte B dello studio, atteso per l’ultimo trimestre di quest’anno. I Paesi coinvolti saranno Stati Uniti, Canada, Australia ed Europa e verranno reclutati tra 20 e 40 pazienti di età compresa tra i 7 e i 21 anni, deambulanti e non, che non hanno mai ricevuto il farmaco. Inoltre i pazienti che hanno concluso la parte A dello studio e che hanno i criteri di eleggibilità, avranno la possibilità di essere inclusi nella parte B dello studio.
A cura dell’Ufficio scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa diffuso da Sarepta al seguente link
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con SRP-5051 potete visitare la brochure dei trial clinici di Parent Project aps al seguente link