Sono stati presentati durante la conferenza americana 2021 e in un comunicato stampa diffuso il 1 luglio, dei risultati incoraggianti sulla funzionalità motoria in seguito al trattamento a lungo termine con viltolarsen, il farmaco sperimentale sviluppato da NS-Pharma e approvato negli Stati Uniti, impiegato nel trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne che hanno una mutazione potenzialmente trattabile con il salto (o skipping) dell’esone 53.
Si tratta di un’analisi intermedia, condotta dopo 109 settimane di trattamento su 16 pazienti che hanno concluso lo studio clinico di fase 2 e sono entrati in una fase dello studio in cui tutti i pazienti assumono il farmaco, definita fase di estensione in aperto.
I risultati di una serie di test di funzionalità motoria a tempo hanno mostrato che, dopo oltre 2 anni di trattamento, i pazienti trattati mantengono la funzionalità motoria. I dati di questi pazienti sono stati confrontati con quelli di pazienti appartenenti a un gruppo di controllo, simili per età e per modalità di assunzione di cortisone, ma che non hanno ricevuto il trattamento e hanno mostrato invece un declino della funzionalità motoria.
Inoltre, non sono stati osservati eventi avversi associati al trattamento.
Sono dunque dati promettenti, che dimostrano che viltolarsen può essere considerato un’opzione di trattamento per i pazienti che hanno una mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 53. Ci auguriamo che questi dati potranno contribuire ad accelerare il percorso di approvazione del farmaco anche in Europa.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa diffuso da NS.Pharma al seguente link .
Potete vedere la registrazione della presentazione di NS-Pharma durante la conferenza PPMD al seguente link a partire dal minutaggio 2:37:30.
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici completati o in corso su viltolarsen potete visitare la brochure dei trial clinici di Parent Project aps al seguente link .