Il 15 marzo scorso PTC Therapeutics ha annunciato i risultati di uno studio real-world (i dati cosiddetti del mondo reale sono relativi allo stato di salute dei pazienti o alla erogazione di assistenza, raccolti di routine da una serie di fonti, come per esempio le cartelle informatizzate o i database) condotto su pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e Becker passati dall’assunzione di prednisone a EMFLAZA (deflazacort) a seguito della approvazione di quest’ultimo da parte della FDA. Prednisone e deflazacort (Deflan, Flantadin) sono due cortisonici che in Italia sono inseriti nella lista dei farmaci erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai sensi della legge 648/96 per la distrofia muscolare di Duchenne. In Italia la maggior parte dei pazienti assume deflazacort, è importante sottolineare che la scelta tra i due steroidi, effettuata dal clinico di riferimento, tiene sempre conto delle caratteristiche del singolo paziente anche relativamente agli effetti collaterali.
La FDA ha approvato Emflaza (deflazacort) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei pazienti maggiori di 5 anni di età. Emflaza è il primo corticosteroide approvato dalla FDA per la DMD. La ragione principale della transizione dall’uno all’altro steroide è stata dettata dal fatto che i risultati degli studi clinici hanno dimostrato un beneficio clinico di deflazacort rispetto a prednisone nel rallentare la progressione della patologia. Il passaggio è stato descritto come “molto” o “abbastanza” efficace nell’affrontare le attività principali nel 95% dei pazienti con DMD e nel 90% dei pazienti con BMD. Gli eventi avversi comunemente registrati durante il trattamento con prednisone e deflazacort includevano aumento di peso, aspetto cushingoide, aumento dell’appetito, obesità e ritenzione di liquidi.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps