L’azienda statunitense NS Pharma ha annunciato che la sua partner giapponese Nippon Shinyaku ha ricevuto l’approvazione per viltolarsen, un oligonucleotide antisenso (AON) sviluppato dall’azienda giapponese Nippon Shinyaku per indurre lo skipping dell’esone 53 del gene della distrofina
Ieri, 25 marzo 2020, il Ministero della Salute, del Lavoro e delle Politiche Sociali (MHLW) giapponese ha approvato con il nome commerciale VILTEPSO®, sotto forma di infusione intravenosa da 250 mg, viltolarsen (precedentemente noto come NS-065/NCNP01) per il trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabili con lo skipping dell’esone 53.
Questa è la prima approvazione per viltolarsen nel mondo e il primo trattamento DMD, diverso dagli steroidi, approvato in Giappone.
LA FDA statunitense si pronuncerà invece entro il 3° trimestre 2020 (luglio-settembre) sull’approvazione del farmaco. Negli Stati Uniti, viltolarsen ha infatti ottenuto la designazione di farmaco orfano, quella di Rare Pediatric Disease e, poiché la NDA è stata registrata, la revisione per l’approvazione regolatoria verrà accelerata secondo la proceduta Fast Track Designation.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con viltolarsen potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps e le precedenti news sul nostro sito web.
Potete leggere la news originale al seguente link.