L’associazione Duchenne UK, che ha contribuito a finanziare lo studio TAMDMD con tamoxifen, ha reso noto, con una notizia pubblicata sul suo sito il 12 febbraio 2020, che il trial ha pienamente completato la fase di reclutamento per il gruppo principale di pazienti. Si tratta di 79 pazienti deambulanti inclusi nel gruppo A dello studio, di età compresa tra i 6.5 e i 12 anni e in trattamento con steroidi. Il reclutamento nel gruppo B, che include 16-20 pazienti non deambulanti tra i 10 e i 16 anni e non in trattamento con steroidi, è ancora in corso e dovrebbe concludersi entro il primo trimestre dell’anno.
Tamoxifen è un farmaco impiegato da anni per il trattamento del tumore al seno e ha trovato un potenziale impiego anche per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Studi preclinici su topi modello trattati col farmaco hanno infatti dimostrato una diminuzione della fibrosi e un aumento nello spessore delle fibre muscolari, portando ad un rallentamento della progressione della patologia.
Lo studio con tamoxifen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne è un trial di fase 3, controllato con placebo della durata di 48 settimane con somministrazioni orali giornaliere, che mira a valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. Al termine dello studio tutti i pazienti avranno la possibilità di accedere ad una fase di estensione in aperto, in cui tutti riceveranno il farmaco, che aiuterà a valutare l’effetto del trattamento a lungo termine.
Con il completamento della fase di reclutamento, almeno per i pazienti inclusi nel gruppo A, i primi risultati sono attesi per la primavera 2021.
Fin dall’inizio Duchenne UK ha sostenuto il progetto stanziando, nel corso di 4 anni, 1,5 milioni di sterline e contribuendo a raggiungere il target di reclutamento coinvolgendo tre centri clinici nel Regno Unito e un totale di altri 9 centri in Europa, includendo Svizzera, Germania, Olanda e Spagna. Ulteriori contributi verranno stanziati per finanziare ulteriori siti e l’estensione in aperto una volta concluso lo studio.
Hanno contribuito al finanziamento del trial anche alter associazioni: E-Rare, Duchenne Parent Project in Olanda e Monaco Association against Muscular Dystrophy.
Ulteriori informazioni sul trial si possono trovare al seguente sito: https://dmdhub.org/trials/tamdmd/, o consultando la brochure dei trial clinici di Parent Project aps.
A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps.