6 ottobre 2020
Con estremo disappunto condividiamo quanto riportato in un comunicato stampa diffuso stamattina da Santhera Pharmaceuticals, che ha annunciato di aver interrotto lo studio di fase 3 SIDEROS con Puldysa® (idebenone) in pazienti DMD con una funzionalità respiratoria in fase di declino e in trattamento concomitante con glucocorticoidi. La decisione è stata presa in seguito all’analisi ad interim condotta dall’ente indipendente DSMB (Data and Safety Monitoring Board) che ha valutato che lo studio verosimilmente non avrebbe raggiunto l’endpoint primario. Alla luce di questa valutazione, Santhera ha ritenuto appropriato interrompere lo studio, ritirare la richiesta di autorizzazione per l’immissione in commercio a livello europeo e terminare lo sviluppo globale del programma per Puldysa. L’azienda dichiara l’intento di focalizzare ora la sua attenzione su vamorolone, con l’obiettivo di renderlo disponibile ai pazienti Duchenne.
In seguito al completamento dell’analisi intermedia condotta dal Comitato deputato al monitoraggio dei dati e della sicurezza (DSMB), l’azienda svizzera Santhera interromperà lo studio clinico di fase 3 SIDEROS con idebenone in pazienti Duchenne, inclusa la sua fase di estensione. I partecipanti al momento inclusi nello studio interromperanno l’assunzione del farmaco e completeranno le valutazioni previste per il follow-up.
L’analisi intermedia per valutare l’efficacia di idebenone all’interno dello studio SIDEROS si basava sull’endpoint primario, che avrebbe valutato il cambiamento della percentuale del predetto della capacità vitale forzata (FVC%p), dall’inizio dello studio a 18 mesi di trattamento. Il DSMB ha valutato che la probabilità di raggiungere l’obiettivo di efficacia al termine dello studio era troppo bassa per poter proseguire lo studio. Non sono stati osservati eventi avversi.
Seguendo le raccomadazioni del DSMB, Santhera discuterà con le autorità regolatorie l’impatto dell’interruzione dello studio SIDEROS sui programmi di accesso precoce attualmente in corso.
L’azienda esprime i suoi ringraziamenti ai pazienti e alle famiglie, così come ai ricercatori e ai clinici, che hanno partecipato allo studio clinico contribuendo ad aumentare le conoscenze e la ricerca nel campo. Dichiara inoltre che tutto il loro impegno si concentrerà ora sull’avanzamento di vamorolone, il promettente farmaco candidato per il quale Santhera ha recentemente acquisito da ReveraGen il diritto di licenza.
In quanto associazione di genitori e pazienti esprimiamo tutto il nostro disappunto, pensando soprattutto alle famiglie e ai pazienti stessi coinvolti in prima persona in questo studio. Naturalmente, riteniamo necessario disporre di maggiori chiarimenti sui motivi e sulle scelte che hanno portato a questa decisione di oggi così difficile da assorbire. Da parte nostra abbiamo subito contattato lo sponsor per reperire ulteriori informazioni, con l’obiettivo di organizzare nei prossimi giorni una occasione di confronto e di approfondimento con loro e con gli specialisti coinvolti nello studio, per poterne condividere con tutti voi i dettagli quanto prima.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa diffuso da Santhera al seguente link.