In un comunicato stampa diffuso il 14 settembre, l’azienda farmaceutica Santhera Pharmaceutical annuncia che i ricercatori della Emory University di Atlanta hanno pubblicato sulla rivista internazionale PNAS (Proceedings of the National Academy of Sciences) i risultati di una ricerca che studia le basi molecolari del meccanismo d’azione di vamorolone e che identifica i meccanismi coinvolti nella mancata attivazione di alcuni effetti collaterali tipici degli steroidi.
Era già noto che i recettori a cui si lega vamorolone sono gli stessi a cui si legano i corticosteroidi (i recettori dei glucocorticoidi, GR). Confrontando le interazioni dei due composti con il recettore, si è visto che vamorolone ha un punto di contatto in meno con il recettore rispetto ai corticosteroidi e che questa differenza modifica la capacità del recettore di legare ulteriori proteine. Nello specifico, la diversa conformazione dei siti di legame risulta in un’associazione più blanda con le proteine che attivano i geni associati ad alcuni effetti indesiderati che normalmente si osservano con i corticosteroidi. Al tempo stesso viene invece mantenuto il legame con altre proteine che agiscono da repressori e che sono necessarie per l’attività antinfiammatoria associata all’efficacia dei corticosteroidi.
Vamorolone è un farmaco in fase avanzata di sviluppo clinico con il potenziale di offrire un’alternativa valida ai corticosteroidi, l’attuale standard di cura per i ragazzi con DMD. I dati appena pubblicati supportano le proprietà farmacologiche vantaggiose di vamorolone rispetto ai corticosteroidi già osservate sia in modelli animali che in pazienti con Duchenne. Ricordiamo infatti che i primi dati provenienti dallo studio clinico in aperto con vamorolone (di cui potete leggere la notizia al seguente link) hanno mostrato un’efficacia dipendente dalla dose del farmaco e una riduzione degli effetti indesiderati.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il Comunicato Stampa ufficiale diffuso da Santhera al seguente link.
Potete ascoltare gli ultimi aggiornamenti relativi allo studio e consultare la scheda descrittiva del trial al seguente link.