In un comunicato stampa diffuso il 25 agosto Sarepta Therapeutics ha annunciato che l’Agenzia Statunitense per i Medicinali, FDA, ha accettato di valutare la richiesta per un nuovo farmaco (New Drug Application, NDA) per Casimersen, la molecola antisenso per lo skipping dell’esone 45 del gene della distrofina.
La sottomissione della richiesta alla FDA è stata completata lo scorso 26 giugno. La richiesta include anche i risultati dell’analisi intermedia provenienti dal sottogruppo di pazienti trattati con casimersen nello studio ESSENCE, un trial di fase 3 in corso anche in Italia, che hanno evidenziato un aumento statisticamente significativo nella produzione di distrofina rispetto a inizio studio e rispetto al gruppo trattato con il placebo.
I dati contenuti nella NDA saranno ora valutati dagli esperti della FDA che dovranno pronunciarsi entro il 25 febbraio in merito a una potenziale approvazione accelerata per casimersen.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa originale a questo link
Potete consultare la scheda descrittiva del trial con casimersen al seguente link.