Il 12 agosto scorso la FDA ha concesso l’approvazione accelerata per VILTEPSO™ (viltolarsen, precedentemente noto come NS-065/NCNP01), un oligonucleotide antisenso (AON) che induce lo skipping dell’esone 53 del gene della distrofina
Gli studi su questa molecola condotti in Giappone sono stati finanziati da Nippon Shinyaku mentre quelli statunitensi e canadesi da NS Pharma. Viltolarsen aveva già ricevuto la designazione di Fast Track (2016), di farmaco orfano (2017) e di Patologia Pediatrica Rara (2019) negli Stati Uniti. Inoltre, a marzo di quest’anno, il Ministero della Salute, del Lavoro e delle Politiche Sociali (MHLW) giapponese aveva approvato viltolarsen, con il nome commerciale VILTEPSO®, sotto forma di infusione intravenosa da 250 mg.
L’approvazione accelerata negli Stati Uniti ha incluso i risultati degli studi di fase 2 in pazienti di età compresa tra i 4 e i 10 anni condotti in Nord America (studio 1, N=16) e quelli dello studio multicentrico in aperto su ragazzi tra i 5 e i 18 anni di età condotto in Giappone (studio 2, N=16). Nello studio 1, il 100% dei pazienti che hanno ricevuto la dose di 80 mg/kg/settimana ha mostrato un aumento dei livelli di distrofina dopo il trattamento con VILTEPSO e l’88% dei pazienti (7/8) ha mostrato livelli di distrofina del 3% o superiori al normale. Complessivamente, dopo 20-24 settimane di trattamento, i dati analizzati hanno mostrato un parziale ripristino della produzione di distrofina fino a circa il 6.0% nei pazienti trattati con il dosaggio più elevato. Gli effetti collaterali più comuni sono stati: infezione del tratto respiratorio superiore, reazione nel punto dell’iniezione, tosse e febbre.
Circa l’8% dei pazienti presenta una mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 53 e finalmente, anche negli Stati Uniti, viltolarsen non è più considerato un farmaco in sperimentazione, ma un trattamento approvato. Durante la scorsa conferenza americana l’azienda aveva presentato inoltre lo studio clinico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, progettato per valutare l’efficacia e la sicurezza di viltolarsen in pazienti DMD deambulanti di età compresa tra i 4 e i 7 anni in trattamento stabile con steroidi da almeno 3 mesi. Saranno inclusi nello studio circa 74 pazienti, i partecipanti saranno assegnati al gruppo che riceverà viltolarsen 80mg/kg o il placebo in rapporto 1:1 attraverso somministrazioni intravenose settimanali per un periodo complessivo di 48 settimane. In Italia lo studio è in fase di reclutamento presso il Policlinico Gemelli di Roma.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere la notizia data da PPMD a questo link e la versione originale del comunicato stampa originale a questo link.
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