Siamo lieti di informare la comunità che, grazie alla disponibilità del Prof. Eugenio Mercuri, stiamo organizzando un webinar su due studi clinici relativi allo skipping dell’esone 53, attualmente in fase di reclutamento.
Il primo è lo studio ESSENCE di Sarepta, per il quale è ancora aperto il reclutamento per i pazienti con mutazione trattabile con skipping dell’esone 53 con la molecola golodirsen. Si tratta di uno studio di fase 3 in corso in diversi centri clinici in Italia e che coinvolge pazienti di età compresa tra i 7 e i 13 anni, deambulanti e in trattamento con steroidi.
Il secondo è lo studio RACER 53 sviluppato dall’azienda giapponese Nippon Shinyaku e dalla sua partner americana NS Pharma per indurre lo skipping dell’esone 53 con la molecola viltolarsen. Si tratta anche in questo caso di uno studio di fase 3 che sta per partire anche in Italia presso il Policlinico Gemelli di Roma e che coinvolge bambini più piccoli, di età compresa tra i 4 e i 7 anni, in trattamento con steroidi.
Il webinar si terrà mercoledì 1 luglio alle ore 17 e verrà trasmesso tramite la piattaforma zoom. Comunicheremo nei prossimi giorni le credenziali per collegarsi al webinar durante il quale sarà anche possibile porre in diretta le vostre domande.