L’azienda svizzera Santhera Pharmaceuticals ha annunciato il 20 maggio di aver portato a termine il reclutamento del suo studio di fase 3 con idebenone per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. La rivalutazione della dimensione e della variabilità del campione da includere nello studio prevista dal protocollo, ha infatti consentito di stabilire che con il numero di paziente attualmente reclutati, lo studio ha già una potenza superiore al 99%. Con questa potenzialità l’azienda si propone ora di valutare la capacità di un’analisi intermedia di poter dimostrare un’efficacia incontrovertibile del trattamento nell’ottica di concludere anticipatamente lo studio clinico.
Lo studio clinico SIDEROS, è uno studio internazionale di fase 3, in doppio cieco, che valuta l’efficacia di idebenone nel ritardare la perdita della funzionalità respiratoria nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.
Con le fasi conclusive del reclutamento nello studio, è stata eseguita, come da programma, una rivalutazione del numero e della variabilità dei pazienti per poter confermare la adeguata potenza dello studio. Questa analisi, effettuata in cieco, ha permesso di verificare che la variabilità era inferiore a quanto anticipato in base al protocollo, e che con il numero di pazienti attualmente reclutati, lo studio ha una capacità molto alta, superiore al 99%, di poter rilevare una differenza dovuta al trattamento. Sulla base di queste informazioni, l’azienda ha ritenuto di poter concludere il reclutamento. Ad oggi, circa metà dei pazienti reclutati hanno completato i 18 mesi di trattamento previsti dallo studio e i due terzi circa dei pazienti hanno completato 12 mesi di trattamento.
Grazie a questa decisione, considerando la potenzialità dello studio e l’esigenza clinica altamente insoddisfatta dei pazienti, Santhera sta ora valutando il potenziale di un’analisi dei dati intermedia per valutare un’efficacia incontrovertibile del trattamento, nell’ottica di poter completare prima lo studio clinico. Per garantire l’integrità dello studio, l’analisi intermedia verrebbe eseguita da un comitato indipendente sul monitoraggio dei dati e della sicurezza (Data and Safety Monitoring Board – DSMB). Se l’analisi non dovesse dimostrare l’incontrovertibilità dell’efficacia, lo studio clinico potrebbe continuare come pianificato con i pazienti attualmente reclutati. Se invece si dovesse confermare l’efficacia incontrovertibile, non sarebbe etico proseguire con lo studio in cieco e l’azienda potrebbe decidere di concludere lo studio più avanti nel corso dell’anno. Ciò comporterebbe un’accelerazione di circa un anno delle relative richieste agli enti regolatori sia in Europa che negli Stati Uniti.
“Santhera è l’unica azienda che ha dedicato il suo programma di sviluppo clinico per trovare un trattamento per preservare la funzionalità respiratoria nella DMD. Il grosso studio SIDEROS di fase 3 è stato progettato per confermare l’efficacia di idebenone nei pazienti con un declino della funzionalità respiratoria che stiano contemporaneamente assumendo glucocorticoidi” ha detto Gunnar Buyse, MD, PhD, Professore di Neurologia Pediatrica presso University Hospitals Leuven (Belgio), responsabile scientifico di SIDEROS a livello europeo. “Siamo estremamente felici che lo studio SIDEROS abbia completato il reclutamento e che sia sulla strada giusta per fornire una serie di dati esaustivi su un aspetto con un elevato bisogno insoddisfatto”.
“Al momento non esistono trattamenti approvati in grado di rallentare il tasso di declino della funzionalità respiratoria, che porta ad insufficienza respiratoria e che continua a rappresentare la principale causa di morte prematura in giovani adulti in stadio avanzato della patologia” ha commentato Oscar Henry Mayer, MD, Direttore Medico del Pulmonary Function Testing Laboratory al Children’s Hospital a Philadelphia e Responsabile Scientifico dello studio negli Stati Uniti. “Rallentando il tasso di declino della funzionalità respiratoria, si apre la possibilità di poter ritardare l’insorgenza dell’insufficienza respiratoria cronica a la necessità di utilizzo della ventilazione assistita, riducendo al tempo stesso il rischio di altre complicanze respiratorie altamente rischiose”.
“Siamo felici di aver raggiunto una pietra miliare così importante e desideriamo esprimere la nostra sincera gratitudine ai pazienti e le famiglie, i caregivers, i clinici e il personale coinvolto nello studio per il loro supporto e impegno” ha aggiunto Kristina Sjöblom Nygren, MD, Direttore Medico e Responsabile Sviluppo di Santhera.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps.
Potete leggere il Comunicato Stampa ufficiale diffuso da Santhera al seguente link.
Potete ascoltare gli ultimi aggiornamenti relativi allo studio e consultare la scheda descrittiva del trial al seguente link.