Apprendiamo con dispiacere che lo studio clinico di fase 2, denominato Brave, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, finalizzato e valutare la sicurezza e l’efficacia di due dosaggi di MNK-1411, è stato chiuso ieri dall’azienda statunitense. La decisione è stata presa in base al ridotto numero di pazienti reclutati nei diversi centri clinici
Lo studio clinico MNK14112096 (BRAVE) si collocava nell’ambito degli approcci sperimentali volti a ridurre l’infiammazione cronica, con l’obiettivo di identificare potenziali sostituti della terapia con gli attuali glucocorticoidi di efficacia maggiore o confrontabile e con minore effetti collaterali.
L’ufficio scientifico di Parent Project aps lo scorso ottobre, attraverso il Registro Pazienti DMD/BMD Italia, aveva individuato e informato i pazienti in possesso delle caratteristiche minime indicate dai criteri d’inclusione.
L’azienda ci informa che sta contattando i centri clinici e che nelle prossime settimane lavorerà a stretto contatto con i responsabili dello studio sulle attività di chiusura. Purtroppo, al ritmo fino ad oggi sostenuto per l’iscrizione allo studio MNK14112096, il tempo previsto per raggiungere risultati statisticamente significativi sarebbe stato eccessivamente lungo. Inoltre, la raccolta di dati specifici, come la farmacocinetica e alcuni test di funzionalità motoria, si è rivelata impegnativa e difficoltosa, comportando un onere importante sia per i medici che per la popolazione di pazienti e caregiver.
L’azienda rimane ottimista riguardo ai numerosi studi in corso sulla distrofia muscolare di Duchenne e spera che questi studi producano presto trattamenti che aiutino coloro che convivono con questa patologia. La Mallinckrodt rimane impegnata nella ricerca per aiutare i pazienti meno abbienti che vivono con malattie gravi e ringrazia tutti i pazienti e gli operatori sanitari che hanno partecipato alla sperimentazione clinica.
Traduzione a cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps