L’analisi mostra che i pazienti reclutati nei trial MoveDMD di fase 2 e PolarisDMD di fase 3 con edasalonexent per la distrofia muscolare di Duchenne hanno caratteristiche simili. I risultati di quest’analisi confermano che il gruppo di pazienti preso in esame nello studio di fase 3 PolarisDMD rispecchia le caratteristiche funzionali della popolazione valutata in quello di fase 2 MoveDMD e di quella più estesa dei pazienti della stessa fascia di età, dato molto importante quando si vuole valutare il potenziale impatto di un trattamento
BOSTON–(BUSINESS WIRE)—16 Dicembre, 2019 Catabasis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:CATB), un’azienda biofarmaceutica in fase clinica, ha presentato oggi i risultati provenienti da un’analisi delle caratteristiche al basale* dello studio di fase 3 PolarisDMD con edasalonexent per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). L’analisi mostra che nel complesso i pazienti reclutati nello studio di fase 3 hanno caratteristiche simili ai pazienti reclutati nello studio precedente di fase 2 MoveDMD. I risultati decisivi della fase 3 dello studio PolarisDMD sono attesi per il quarto trimestre 2020 e ci si aspetta che lo studio supporti una NDA (New Drug Application – domanda per un nuovo farmaco) nel 2021.
Entrambi gli studi hanno reclutato ragazzi affetti da DMD dai 4 ai 7 anni (fino all’ottavo compleanno) indipendentemente dal tipo di mutazione che non hanno assunto steroidi per i precedenti 6 mesi. Lo studio di fase 3 ha reclutato 131 ragazzi in 37 centri negli Stati Uniti, Canada, Europa, Israele e Australia e il 98% non erano mai stati trattati con steroidi. La fase 2 ha reclutato 31 ragazzi negli Stati Uniti, tutti quanti mai trattati con steroidi. E’ stata fatta una comparazione tra le popolazioni di pazienti dei due studi clinici partendo dal basale. L’età al basale, il punteggio del North Star Ambulatory Assessment (NSSA) e i valori dei test funzionali a tempo (il tempo per alzarsi da terra, salire 4 gradini, e i 10 metri di camminata/corsa) erano simili in entrambi gli studi, non vi erano, nelle caratteristiche al basale, differenze significative tra i due. La distribuzione dell’NSAA al basale e dei test funzionali a tempo erano meno variabili nello studio di fase 3 rispetto a quello di fase 2. Questi risultati supportano le ipotesi su cui è stato basato lo studio di fase 3. I ragazzi nello studio di fase 3 avevano una frequenza cardiaca elevata e livelli elevati di enzimi muscolari al basale, il che era anche coerente con la popolazione dello studio di fase 2.
“Siamo lieti di vedere che, come previsto, la popolazione di pazienti reclutati nel nostro studio di fase 3 PolarisDMD è coerente con la popolazione di pazienti reclutati nello studio di fase 2 MoveDMD, che supporta il nostro disegno sperimentale per lo studio di fase 3. Il notevole interesse positivo da parte dei medici e delle famiglie e il rapido reclutamento al trial, rafforzano la forte richiesta di un trattamento ben tollerato come l’edasalonexent con il potenziale per rallentare la progressione della patologia e preservare la funzione muscolare “, ha dichiarato Joanne Donovan, MD, Ph.D., Chief Medical Officer di Catabasis. “Non vediamo l’ora di condividere i risultati dello studio del prossimo anno e ci impegniamo a offrire fiducia e terapie che cambino la vita ai pazienti e alle loro famiglie”.
“L’età al basale e le capacità funzionali dei ragazzi reclutati nello studio di fase 3 confermano che abbiamo reclutato la popolazione di pazienti prevista e che questa popolazione di pazienti è simile agli studi di storia naturale pubblicati su ragazzi di questa fascia di età che non assumono steroidi, “ha dichiarato Richard Finkel, MD, capo della divisione di Neurologia, Dipartimento di Pediatria del Sistema Sanitario per Bambini di Nemours e ricercatore responsabile per gli studi di fase 2 e fase 3 con edasalonexent. “Esiste chiaramente la necessità di una terapia che possa dare beneficio a tutti i pazienti affetti da Duchenne, indipendentemente dal tipo di mutazione, rallentando la progressione della patologia, pur essendo ben tollerato. Sono lieto di partecipare a questo importante studio di fase 3 con edasalonexent. ”
Nel precedente studio MoveDMD e nell’estensione in aperto, edasalonexent ha preservato la funzionalità muscolare e ha sostanzialmente rallentato la progressione della patologia rispetto ai tassi di cambiamento nel periodo di controllo fuori dal trattamento, ha migliorato significativamente i biomarcatori della salute e dell’infiammazione muscolare ed è stato ben tollerato. In più di 60 pazienti/anno, la maggior parte degli eventi avversi è stata di natura lieve e l’evento avverso più comune correlato al trattamento è stata la diarrea, generalmente lieve e transitoria. Non sono stati osservati eventi avversi gravi durante il trattamento e nessun trend negativo nelle caratteristiche biochimiche, nei valori ematici o in misure della funzionalità surrenalica.
* I dati al basale forniscono informazioni relative ai partecipanti nel momento in cui accedono a uno studio e prima che ricevano qualsiasi trattamento. I dati al basale comprendono la demografia (come l’età, il sesso), le caratteristiche del paziente (come l’altezza, il peso, la pressione arteriosa) e le specifiche misurazioni dello studio (come le caratteristiche della malattia o un trattamento precedente). https://www.eupati.eu/it/glossary/dati-al-basale/
Traduzione a cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps
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